보령(구 보령제약)은 지난 2일 항암제 신약후보물질인 ‘BR101801’(프로젝트명 BR2002)이 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다. 

이번 지정은 희귀암인 ‘말초 T세포 림프종’(Peripheral T-Cell Lymphoma, PTCL)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다.

PTCL은 악성림프종의 하나로 진행 속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높은 질병임에도, 그동안 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급한 상황이다.

BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 계열 첫(First-In-Class) 항암 신약물질로, 치료 후 재발 또는 불응하는 PTCL을 적응증으로 개발 중이다.

현재까지 재발성 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준치료 방침이 없는 상황에서, BR101801의 우수한 임상적 효과가 새로운 치료옵션으로 역할을 할 수 있을 것으로 기대된다.

BR101801은 2021년 1a상 임상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에서 ‘완전관해’, 2명에서 ‘부분관해’를 확인하며 유효성을 입증했다. 현재는 재발성 또는 불응성 환자를 대상으로 1b상을 진행 중이며, 올해 하반기에 완료될 예정이다.

BR101801은 지난 10월에도 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이번 국내 희귀의약품 지정을 통해 개발에 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다. 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다. 

김봉석 보령 신약연구센터장은 “이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한번 확인됐다”며 “신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통받는 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.