한국얀센의 ‘텍베일리주’(Tecvayli, 성분명 테클리스타맙-cqyv, teclistamab-cqyv)가 성인 재발성 또는 불응성 다발성골수종(Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, RRMM) 치료제로 26일 식품의약품안전처 승인을 받았다. 

이 약은 프로테아좀억제제, 면역억제제, 항-CD38 단일클론항체를 포함해 3차 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성골수종 성인 환자에게 단독요법으로 허가받았다.

다발성골수종은 골수에서 면역체계를 담당하는 백혈구의 한 종류인 형질세포(Plasma Cell)가 비정상적으로 분화·증식해 생긴 골수종세포로 인해 발생하는 혈액암이다. 형질세포란 항원과 T세포의 자극을 받아 대량의 항체를 분비하도록 유도하는 최종 분화된 B세포를 말한다.

텍베일리주는 다발골수종 세포에서 주로 나타나는 B세포 성숙항원(B-cell maturation antigen, BCMA)과 T세포 표면에 발현되는 CD3 수용체에 결합하는 이중 특이항체다. 이 항체가 BCMA와 CD3에 동시에 결합하면 활성화된 T세포에 의해 BCMA가 발현된 골수종세포의 용해·사멸이 유도된다.

BCMA는 형질세포 분화 과정에서 선택적으로 발현되는 세포 표면 단백질로서 형질세포암(다발골수종)에 대한 이상적인 표적이다.

CD3 양성 T세포가 BCMA 발현 골수종 세포를 공격하도록 유도하는 이중특이성 T세포 관여(engager) 항체로는 처음 승인됐다. 이중특이항체 중 미국에서 처음으로 정맥주사가 아닌 피하주사제로 승인된 제품이기도 하다.

텍베일리는 1/2상 ‘MajesTEC-1’ 임상시험에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 승인받았다. 임상에는 중앙값으로 5가지 이상의 치료제를 투여받은 경험이 있는 총 110명의 RRMM 환자가 참여했다. 피험자의 78%는 4회 이상 치료받은 경험이 있는 중증 환자였다. 모든 피험자들은 단백질 분해효소 저해제, 면역조절제, 항 CD38 단일클론항체 등 3가지 계열의 치료제들을 사용했다. 피험자의 76%는 이들 3가지 치료제에 모두 불응성을 보였다.

임상 결과 객관적반응률(ORR)은 61.8%였다. 환자의 28.2%가 완전반응(CR) 또는 엄격한(stringent) 완전반응(sCR)을 보였다.

처음 반응이 나타날 때까지 소요된 기간의 중앙값은 1.2개월(0.2~5.5개월)로 조사됐고, 중앙값 7.4개월에 걸친 추적조사 기간 동안 집계된 추정 반응유지기간(DOR) 달성률은 6개월차에 90.6%, 9개월차에 66.5%로 나타났다.

한국얀센은 이번 허가를 계기로 다발성골수종에서 단백분해효소 억제제(proteasome inhibitor, PI) ‘벨케이드주’(Velcade 성분명 보르테조밉, bortezomib), 항-CD38 단일클론항체인 ‘다잘렉스주’(Darzalex, 성분명 다라투무맙, daratumumab, 정맥주입)와 그 개량형인 ‘다잘렉스피하주사’(일명 Darzalex Faspro, 성분명 다라투무맙·히알루로니다제-fihj, daratumumab·hyaluronidase-fihj), CAR-T 치료제 ‘카빅티주’(Carvykti 성분명 실타캅타진 오토류셀, ciltacabtagene autoleucel) 등을 갖추게 됐다.