글락소스미스클라인(GSK)은 빈혈 동반 골수섬유증 신약후보물질 모멜로티닙(momelotinib)의 허가심사와 관련, 미국 식품의약국(FDA)이 심사기한을 이달 16일에서 3개월 연장키로 통보해왔다고 16일(현지시각) 발표했다. 

FDA는 최근 제출된 자료를 검토할 시간이 필요해 심사 결과 도출시점을 오는 9월 16일까지로 3개월 연장했다고 밝혔다. 구체적인 사유에 대해 GSK는 언급하지 않았다. .

모멜로티닙은 글락소스미스클라인이 2022년 4월 미국 캘리포니아주 샌프란시스코 인근 샌마테오에 소재한 희귀암 표적치료제 개발 전문기업인 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)를 19억달러에 인수하면서 확보한 자산이다. 

모멜로티닙은 골수섬유증에서 야누스 인산화효소 1(JAK 1), 야누스 인산화효소 2,  액티빈 수용체 1형(activin receptor type 1, ACVR1) 등 3가지 핵심 신호전달경로를 억제하는 전혀 새로운 기전의 골수섬유증 신약후보다. 

JAK1과 JAK2를 억제하면 관련증상들과 비장종대를 개선할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 아울러 ACVR1을 직접적으로 억제하면 골수섬유증에서 수치가 상승하면서 빈혈 증상이 나타나는 데 관여하는 헵시딘(hepcidin)을 감소시킬 수 있을 것으로 전문가들은 보고 있다. 

골수섬유증은 미국 내 환자 수가 약 2만5000명에 달하는 것으로 추산된다. 골수 섬유증을 적응증으로한 JAK억제제는 인사이트(Incyte Corporation 나스닥 INCY) 및 노타니스의 JAK1/JAK2 저해제  ‘자카비정’(Jakafi 또는 Jakavi, 성분명 룩소리티닙 ruxolitinib), 브리스톨마이어스스큅(BMS)의  1일 1회  경구 투여 JAK억제제인 ‘인레빅캡슐’(Inrebic, 성분명 페드라티닙 fedratinib)이 있다. 각각 1차, 2차 치료제로서, 모멜로티닙이 FDA 승인을 받는다면 3각 구도를 형성할 전망이다.