2003년 설립된 대만계 제약사 파마에센시아의 첫 글로벌 제품인 진성적혈구증가증 치료제 ‘베스레미주’ (BESREMI 성분명 로페그인터페론알파-2b, ropeginterferon alfa-2b)가 기존 하이드록시우레아 치료 경험이 없거나 치료에 실패한 국내 환자 대상으로 효과 및 안전성을 입증했다. 

파마에센시아코리아는 지난 8일부터 11일까지 독일 프랑크푸르트에서 열린 유럽혈액학회(European Hematology Association, EHA) 2023에서 이와 같은 내용을 담은 베스레미의 연구자 주도 임상 결과가 발표됐다고 14일 밝혔다.

진성적혈구증가증은 골수 내 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 국내에는 4000여명의 환자가 있는 것으로 추산된다.

진성적혈구증가증은 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료 실패 후 적합한 2차 치료제가 없다는 점이 치료의 한계로 지적돼 왔다. 하이드록시우레아는 혈구 수치를 초기에 빠르게 감소시키지만 혈액학적 반응이 오래 지속되지 않아 진성적혈구증가증의 치료 목표인 혈전증과 심혈관계 합병증 또는 질병 질행 등의 예방이 어려웠다.

이런 상황에서 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회에서 국내 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 한 연구자 주도 임상이 진행됐다.

이 연구는 하이드록시우레아 치료 경험이 없는 환자와 치료에 실패한 국내 환자 99명을 대상으로 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가했다. 환자들은 250mcg 용량으로 투약을 시작해 2주 뒤 350mcg, 4주차에 500mcg로 증량하며 약 48주간 베스레미를 투약했다.

연구 결과, 36주차까지 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군은 치료경험이 없는 환자군 보다 낮은 완전혈액학적 반응을 보였으나 36주 이후부터 두 환자군 사이 격차가 줄어드는 추세를 보였다.

48주차에는 이전 치료 경험이 없는 환자군에서 완전혈액학적 반응이 68.97%, 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군에서는 56.52%로 나타났다. 하이드록시우레아 치료 실패 후 베스레미 투여시에도 시간이 지날수록 혈액학적 반응률이 상승해 높은 혈액학적 반응을 보였고, 유의한 이상반응은 보고되지 않았다.

이 연구의 수석 연구자인 이성은 가톨릭대 서울성모병원 혈액내과 교수는 “이번 연구에서 베스레미가 하이드록시우레아 치료경험이 없는 환자뿐 아니라 하이드록시우레아에 실패한 환자에게도 효과적인 장기 치료 옵션임을 확인할 수 있었다”며 “모든 환자군에서 뛰어난 완전혈액학적 반응 효과를 보인 베스레미가 향후 진성적혈구증가증 치료 성적 향상에 기여할 것”이라고 밝혔다.

베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 치료제로 국내에서는 2021년 10월 13일 승인됐다.