한국노바티스는 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 치료제 ‘플루빅토’(Pluvicto: 루테튬 Lu 177 비피보타이드 테트라세탄, lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan, 177Lu-PSMA-617)가 식품의약품안전처의 ‘글로벌 혁신 제품 신속심사’ 대상 의약품에 지난 7일 지정됐다고 밝혔다. 

플루빅토는 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환의 치료제로 ‘기존 치료법이 없다’는 이유에서 혁신성이 인정되었으며, 지정 고시에 따라 플루빅토는 식약처의 6호 신속심사 대상 의약품이 되었다.

플루빅토는 이전에 안드로겐 수용체 경로 차단 치료와 탁산 기반의 화학요법을 받았던 전립선 특이 막 항원(PSMA) 양성 전이성 거세 저항성 전립선암 환자의 치료에 사용되는 방사성 리간드 치료제로, 방사성동위원소(177Lu)와 PSMA의 결합을 통해 전립선암 세포에 치료 방사선을 전달하여 암 세포를 사멸하는 차세대 혁신 치료제다. PSMA는 전립선암 환자의 80% 이상에서 고도로 발현돼 전이성 전립선암을 진행 정도를 평가하는 데 중요한 표현형 생체지표인자의 하나다.

전이성 거세 저항성 전립선암은 기존 호르몬 치료에 반응을 보이지 않는 전립선암의 가장 심각한 단계로, 기존 안드로겐 수용체 경로 차단 치료나 탁산 기반 화학요법 등 표준치료 이후에도 암이 진행될 경우 치료 옵션이 제한적인 상황이다. 표준치료를 받더라도 환자들의 평균 생존기간은 11.3개월에 불과한 것으로 알려져 있다.

플루빅토는 2022년 3월 23일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다. 승인에 앞서 혁신의약품 및 우선심사 대상으로 지정된 바 있다. 이 치료제는 킬레이터(chelator, 리간드) 역할을 하는 테트라세탄(dodecane tetraacetic acid, DOTA)과 치료용 방사성 동위원소(페이로드)를 결합했다. mCRPC를 겨냥한 표적형 방사성 리간드 치료제(radioligand therapy, RLT)로는 처음으로 FDA로부터 시판 승인을 얻었다. 전이성 전립선암의 5년 생존율이 30% 미만에 불과하기 때문에 노바티스는 승인 당시 플루빅토가 연간 6억달러의 시장을 확보할 수 있을 것으로 전망했다.

FDA는 3상 ‘VISION’ 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 플루빅토를 승인했다. 이 임상에서 과거에 안드로겐 수용체 경로 저해제 또는 탁산 계열 항암화학요법제를 투여한 경험이 있는 PSMA 양성 전이성 거세저항성 전립선암 환자 가운데 플루빅토 및 기존 표준요법제(SOC) 병용군과 표준요법제 단독요법 대조군의 전체생존기간은 각각 15.3개월 및 11.3개월로 병용군은 단독군보다 사망위험이 38% 낮았다.

중앙값 20.9개월의 추적조사 결과 플루빅토 환자의 방사선학적 무진행 생존(PFS)은 8.7개월로 대조군은 3.4개월보다 길었고 통계적으로 유의했다.

이와 함께 치료 착수시점에서 종양이 확연하게 진단된(evaluable disease) 환자 중 병용군은 30%에서 치료반응이 나타난 반면 표준요법제 단독요법 대조군은 2%에 그쳤다.

식약처의 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 제도(GIFT)’는 생명을 위협하는 질환이나 중대한 질환 치료제 등의 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위해 운영 중인 제도다. 신속심사 대상에 지정되면 일반심사기간의 75%까지 심사기간 단축이 가능하며, 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사를 적용 받는 등의 여러 혜택이 주어진다.

유병재 대표이사 사장은 “표적 방사성 리간드 치료제의 혁신성을 인정받아 신속심사 대상 약제로 선정돼 기쁘다”며 “플루빅토가 신속심사를 통해 하루 빨리 국내에서 허가돼 치료 옵션이 제한된 말기 전립선암 환자들에게 새로운 치료 희망이 될 수 있기를 기대한다”고 말했다.