한국MSD의 ‘웰리렉정’(Welireg, 성분명 벨주티판, belzutifan)이 다발성 종양을 특징으로 하는 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL)질환 치료제로 23일 국내 승인을 받았다. 

이 신약은 세포증식, 혈관생성, 종양성장과 관련된 암 유발성 인자인 저산소유도인자-2 알파(hypoxia-inducible factor-2 alpha, HIF-2α)를 억제하는 약물로서 종양 진행을 늦추고, 반복적인 종양 절제 수술로 인한 위험을 감소시킬 수 있다.

웰리렉은 HIF-2α(또는 VHL) 관련 신세포암(renal cell carcinoma, RCC), 중추신경계(CNS) 혈관모세포종(hemangioblastoma), 췌장내분비종양(pancreatic neuroendocrine tumors, pNET)으로 진단됐으나 즉각적인 수술이 필요하지 않은 성인 폰히펠-린다우병(VHL) 환자의 치료제로 승인됐다.

폰히펠-린다우 질환은 종양을 억제하는 단백질이자 유전자인 VHL(von Hippel-Lindau, 폰히펠-린다우)이 유전자 변이 등으로 비활성화돼 환자에서 HIF-2α를 포함한 저산소유도인자 단백질이 축적되는 질환이다. 이로 인해 세포증식, 혈관신생, 종양성장 등을 촉진해 양성 또는 악성 종양 성장이 초래될 수 잇다. 종양은 주로 신장, 중추신경계, 췌장 등에 다발성으로 나타나며 난치성이 되기 십상이다.

웰리렉은 2021년 8월 13일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다. 미국 머크(MSD)는 2019년 5월 21일 10억5000만달러를 주고 펠로톤테라퓨틱스(Peloton Therapeutics)로부터 벨주티판 파이프라인을 인수했다. 코로나19 유행의 영향으로 마케팅이 부진하다가 2022년에 4000만달러 매출을 형성했다.

웰리렉은 2028년 특허 절벽에 직면해 있는 거대 블록버스터인 PD-1 억제제 ‘키트루다주’(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙 Pembrolizumab)의 자리를 메워줄 기대주 중 하나로 꼽힌다. FDA 승인 당시 제약산업 분석회사인 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)는 2026년까지 웰리렉 매출이 3억8600만달러에 이를 것으로 예상했다.