전이성 HER2 양성 유방암 및 위암에서 괄목할 만한 치료 성적을 보여주며 허가부터 보험급여 적용까지 국민청원 안건으로 올랐던 한국다이이찌산쿄의 2세대 항체약물접합체(ADC)인 ‘엔허투주’(Enhertu 성분명 트라스투주맙 데룩스테칸, fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki)가 급여 첫 관문인 암질환심의위원회를 재심의 끝에 3일 통과했다.

같은 날 심의에 오른 에이스파마의 '메그발주' 및 에이치오팜의 '멜스팔주'(이상 성분명 멜팔란염산염), 메디팁의 연조직육종 치료제 '욘델리스주‘(성분명 트라벡테딘)'도 새롭게 급여 기준이 설정됐다. 

이밖에 한국얀센의 다발성골수종 치료제 '다잘렉스주‘(성분명 다라투무맙)'와 한국아스텔라스제약의 급성골수성백혈병 치료제 '조스파타정’(성분명 길테리티닙)의 급여 확대 안건도 암질심을 통과했다.

건강보험심사평가원은 이 같은 내용을 담은 '2023년 제3차 중증(암)질환심의위원회 심의결과'를 3일 발표했다.

엔허투주는 △이전에 1개 이상의 항 HER2 기반의 요법을 투여받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료 △이전에 항 HER2 치료를 포함해 2개 이상의 요법을 투여받은 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 위암 선암종 또는 위식도접합부 선암종 치료에 급여 기준을 인정받았다.

2021년 6월 식품의약품안전처는 신속심사 의약품으로 지정했지만 허가 승인이 미뤄지자, 관련 환자들은 2022년 8월 엔허투의 조속한 허가를 촉구하는 국회 국민동의 청원을 올리면서 5만건을 달성했다. 특히 전례 없는 생존율 개선을 나타낸 유방암에서 환자들의 청원 열기가 거셌다. 

2022년 9월 식품의약품안전처로부터 허가를 받은 엔허투는 2022년 말부터 환자들이 엔허투를 비급여로 투여받으면 연간 치료 비용이 1억원을 넘는다고 호소하는 등 긴급한 급여화를 촉구하는 국회 국민동의 청원을 또다시 올려 국회 보건복지위원회에 상정되기도 했다.

이 같은 환자들의 노력으로 엔허투 급여 신설 안건은 올해 3월 22일 열린 제2차 암질심에 빠르게 올랐으나 재심의 결정이 내려졌고, 이후 제약사 측이 추가적인 재정분담안을 제출하면서 암질심을 통과하게 됐다.

엔허투는 이제 경제성평가소위원회를 거쳐 약제급여평가위원회에서 급여 적정성 여부를 평가하고, 건강보험공단과의 약가협상을 거친 후 건강보험정책심의위원회의 심의를 통과하면 최종적으로 급여 적용된다.

한국다이이찌산쿄는 “엔허투의 급여를 기다리는 환자들과 그 가족들의 염원에 크게 공감하며, 이번 엔허투의 암질심 통과로 약제 접근성 향상에 한걸음 다가선 것을 기쁘게 생각한다”며 “기존 치료 실패 후 치료 대안이 없는 HER2 양성 전이성 유방암, 위 또는 위식도접합부 선암종 환자들이 하루 빨리 더 나은 치료 혜택을 받을 수 있도록 엔허투의 조속한 보험급여를 위해 보건당국과의 협의를 적극적으로 이어가겠다”고 말했다.

메그발 및 멜스팔 주사제는 삼일제약이 1999년 말 도입한 '알케란정'이 오리지널 의약품이다. 알케란정은 현재 다발성골수종, 난소선암, 진행성유방암, 진성적혈구증가증 치료제로 쓰이고 있다.

반면 메그발 및 멜스판은 멜팔란 성분 주사제는 다발성골수종만을 적응증으로 갖고 있다. 이번에 다발성골수종 치료 또는 조혈모세포이식 전 전처치요법제, 횡문근육종 치료제로 급여 기준이 설정됐다. 멜팔란은 전형적인 알킬화제에 속하는 세포독성 항암제로, 골수억제 효과가 강력해 과도한 골수 억제 또는 비가역적인 골수무형성의 위험성을 피하기 위해 혈구수를 주의 깊게 모니터링해야 한다. 

국내 판매가 중단됐다가 메디팁이 재출시한 욘델리스도 2008년 4월 허가 후 15년 만에 급여 등재 도전에 나서, 이번 암질심에서 지방육종, 평활근육종 치료에 급여기준이 설정됐다.

다잘렉스는 '새롭게 진단된 조혈모세포이식이 적합한 다발골수종 환자에 대한 보르테조밉, 탈리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법(D-VTd)'이 새로운 급여 대상으로 설정됐다.

현재 D-VTd 4제 유도요법은 다잘렉스를 제외한 나머지 VTd 3제에 급여 적용(환자 본인부담 5%)이 되고 있으며, 다잘렉스는 100% 환자 부담으로 사용되고 있다. 이에 한국얀센은 현행 100%인 다잘렉스의 환자 부담을 5%로 낮춰 급여를 적용해달라고 신청했으며 암질심은 이를 받아들였다.

조스파타는 현재 'FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자 치료'에 보험급여가 적용되고 있지만, 이식이 가능한 환자에서 최대 4주기 투여로 제한돼 있다.

판매사인 한국아스텔라스제약은 환자의 이식 가능 여부와 투여 주기에 상관 없이 적응증 내 모든 환자에게 보험급여가 가능하도록 급여기준 확대를 신청했으며 이번 암질심에서 해당 안건이 통과했다.

이밖에 이날 심의된 한국노바티스 '피크레이정‘(성분명 알펠리십)'의 호르몬 수용체(HR) 양성, 사람 상피세포성장인자수용체 2 (HER2) 음성, PIK3CA 변이 양성인 폐경 후 여성 및 남성의 진행성 또는 전이성 유방암에 내분비요법 후 질환이 진행된 경우 풀베스트란트와 병용요법 급여 신설 건은 암질심을 통과하지 못했다. 

한국릴리 '버제니오주‘(성분명 아베마시클립)는 호르몬 수용체(HR) 양성, 사람 상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성, 림프절 양성의 재발 위험이 높은 조기 유방암이 있는 성인 환자의 보조 치료로서 내분비요법과 병용요법이 급여 확대에 실패했다.

한국로슈 '티쎈트릭주‘(성분명 아테졸리주맙)의 초기 병기 비소세포폐암 PD-L1 발현 비율이 종양세포(TC)의 50% 이상인 병기 Ⅱ-ⅢA 비소세포폐암 환자에 대해 절제 및 백금기반 화학요법 후에 수술 후 보조요법(adjuvant)에 대한 급여 확대 안건이 '급여기준 미설정'이 결정돼 급여 확대를 성사시키지 못했다.