베이진코리아(유)는 자사의 ‘브루킨사캡슐80밀리그램(자누브루티닙)’이 보건복지부 ‘약제급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안’ 고시에 따라 5월 1일부터 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(Waldenstrom Macroglobulinemia; WM) 치료제로 급여가 적용된다고 밝혔다.

이번 브루킨사캡슐의 급여 기준은 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법에 적용된다.

브루킨사캡슐은 브루톤티로신키나아제(Bruton’s tyrosine kinase, BTK)를 표적으로 하는 2세대 BTK억제제이다. 기존 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자들은 암세포 외에 정상세포까지 손상되는 항암화학요법으로 치료받았다.

브루킨사캡슐은 악성 B세포 수용체(B cell receptor, BCR)를 통해 BTK 단백질을 표적함으로써, 효과와 부작용 모두 개선했다는 평가를 받고 있다.

브루킨사캡슐은 국내에선 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법 외에, 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서의 단독요법과 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 변연부 림프종(MZL) 성인 환자에서 단독요법으로 승인을 받았다.

발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)은 비호지킨 림프종의 일종으로 드물게 발생하는 혈액암이다. 주로 고령층에서 발생하며, 진단 시 평균연령은 70세로 알려져 있다. 주요 발병기전은 골수에 단클론의 면역글로불린 M (Immunoglobulin M, IgM)을 분비하는 림프형질세포의 침윤이다. 따라서, 면역글로불린 M의 과잉생산으로 인해 과다점성증후군이 나타날 수 있다.

즉, 분자량이 매우 커서 마크로(macro, 거대한) 글로불린이라고도 불리는 면역글로불린M의 증가로 혈액점도가 상승해 혈류장애, 두통, 코피나 망막출혈, 뇌출혈, 신체저림 등의 증상이 나타날 수 있다. 골수 침범으로 인한 빈혈과 혈소판감소증, 호중구감소증도 흔하다.

일부 환자들은 발열, 야간 발한이나 설명할 수 없는 체중 감소를 겪는다. 이러한 특징을 1944년 스웨덴의 의사 발덴스트롬이 이 질환을 처음 서술해 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)이라 불린다.

브루킨사캡슐은 WM 환자를 대상으로 한 ASPEN  3상 연구 결과, 면역글로불린M 수치 중앙값을 79% 감소시켰다. 또 완전반응(CR) 또는 ‘매우 좋은 부분반응(VGPR)’에 도달한 환자의 18개월 시점 event free rate는 93%였다. B세포림프종 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 WM 환자를 3년간 치료한 결과, 우수한 장기 내약성을 보였다.

김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “WM은 증상이 비특이적이고 감별해야 하는 질환들이 있어 전문가와의 상담이 중요하다. 최근까지 보험급여가 적용되는 약제 중 부작용이 적고 효과가 좋은 치료제가 없어, 그동안 치료의 불모지로 여겨졌다”고 말했다. 이어 “자누브루티닙은 기존의 세포독성 항암제 대비, 치료효과가 좋고 부작용은 적은 표적치료제다. 이번 브루킨사캡슐의 보험급여 적용은 국내 의료진과 환자들에게 가뭄 속 단비 같은 소식이다. 환자들이 경제적 부담을 덜고 보다 적극적으로 치료에 임할 것을 기대한다”고 밝혔다.

양지혜 베이진코리아 대표이사는 “베이진은 혁신적인 신약 임상연구를 적극적으로 한국에 유치해 치료 접근성을 확대하고 있다. 브루킨사캡슐의 WM 급여 적용으로 국내에서 소외된 희귀 암환자들에게 치료 옵션을 제공하는 데 기여할 수 있게 됐다”며 “베이진코리아는 환자 접근성을 최우선으로 혁신적인 신약을 개발해 빠르게 환자들이 치료받을 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

대웅제약 2형 당뇨병 신약 '엔블로정 BI'

대웅제약은 25일 보건복지부 고시에 따라 자체 개발 신약 엔블로정 0.3mg(성분명: 이나보글리플로진, Enavogliflozin)이 당뇨병 용제로서 약제 급여 목록에 등재됐다고 28일 밝혔다. 적응증은 △단독요법 △메트포르민 병용요법 △메트포르민 및 제미글립틴과의 병용요법 총 3건이며, 오는 5월 1일 출시한다.

국산 36호 신약인 대웅제약의 엔블로정은 식품의약품안전처에서 주도한 신속심사제도를 통한 성공적인 민관 협력으로 짧은 시간에 개발한 신약이라는 데 의의가 있다. 2020년 식품의약품안전처의 신속심사대상(패스트트랙) 1호 의약품으로 지정돼 수시동반심사 제도를 활용해 허가 관련 심사가 빠르게 이뤄졌다. 

이런 대웅제약과 식약처의 성공적인 협업사례는 지난 1월 한국제약바이오협회에서 열린 ‘혁신형 제약기업 GIFT 신속심사 지원 간담회’에서 대표적인 성공사례로 소개되기도 했다.

대웅제약의 엔블로정은 SGLT-2(sodium glucose cotransporter 2, 나트륨-포도당 공동수송체 2) 억제제 계열로 기존 동일 계열 치료제의 30분의 1 이하에 불과한 0.3mg 만으로도 동등한 약효를 입증해 우수한 혈당강하 효과와 안전성을 입증했다. 또 △위약 대비 약 1% 당화혈색소 감소 △약 70%의 높은 목표혈당 달성률(HbA1c<7%) △심혈관 위험인자(체중, 혈압, 지질) 개선 △한국인 대상 풍부한 임상자료 등의 강점을 바탕으로 차기 블록버스터 국산 당뇨 신약으로 이목을 끌고 있다.

이창재 대웅제약 대표는 “제약산업을 선도하는 R&D 역량과 내분비 분야에서 축적된 영업/마케팅력을 바탕으로 엔블로정을 시장에 빠르게 안착시키겠다”며 “순수 국산 기술로 개발한 국내 최초 SGLT-2 억제제 계열의 당뇨병 치료제인 만큼 국산 신약 명가로서의 자부심을 가지고 대웅제약의 차별화된 검증 4단계 전략과 영업의 작동원리로 당뇨치료제 치료제 계열 내 최고(Best-in-class) 신약으로 성장시켜 나갈 것"이라고 밝혔다.