한국노바티스는 세계 최초의 CAR-T 치료제 ‘킴리아주’(Kymriah 성분명 티사젠렉류셀, Tisagen lecleucel)’가 식품의약품안전처로부터 두 가지 이상의 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종(follicular lymphoma, FL) 성인 환자의 치료로 적응증을 지난 3일 추가 승인받았다고 5일 밝혔다.
킴리아는 이번 적응증 확대로 미국에서와 마찬가지로 △25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프성백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, ALL) △두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)에 이어 세 번째 적응증을 획득했다.
소포성림프종(여포성림프종)은 비호지킨림프종의 약 22%를 차지하며, 특별한 증상이 없어 진단이 어렵기 때문에 대부분(75~85%)의 환자가 3기 또는 4기에서 진단받는다. 환자의 약 20%는 치료 시작 후 2년 안에 진행 또는 재발하며, 치료를 거듭할수록 무진행생존기간(progression-free survival, PFS) 중앙값이 낮아진다.
이번 허가는 재발성 또는 불응성 소포성림프종 성인 환자 97명을 대상으로 17개월(중앙값) 동안 추적한 2상 ‘ELARA’ 임상연구를 바탕으로 이뤄졌다. 연구 결과, 완전관해(Complete Remission, CR) 69.1%(65명)을 포함해 객관적반응률(Overall Response Rate, ORR)은 86.2%(81명)으로 나타났다.
대부분의 환자는 투여 후 6개월 이내에 완전관해로 전환됐으며, 완전관해를 달성한 환자가 반응을 9개월 이상 유지할 확률은 87%였다. 12개월 차에 무진행생존기간(PFS)을 유지할 확률은 67%, 전체생존기간(OS) 유지 확률은 95%였다.
킴리아는 또한 선행 조혈모세포이식을 했거나(완전반응을 보인 비율(CRR)이 66%), 치료 시작 후 24개월 내 종양이 진행됐거나(질병 악화, Progression of disease within 24 months, POD24: 59% CRR), 이중 불응성을 보였거나(66% CRR), 국제소포성림프종예후지수(FLIPI) 점수가 높은(63% CRR) 경우를 포함한 고위험 예후 하위군에서도 균일하고 일관된 완전관해율을 입증했다.
전영우 가톨릭대 여의도성모병원 혈액내과 교수는 “소포성림프종은 온순형 림프종으로 알려져 있으나, 환자 스스로 질병을 인지하고 진단을 받을 때까지 오랜 시간이 걸려서, 질병이 상당히 진행된 상태로 초기치료에 임하게 되고, 질병 특성상 1차 치료 후 재발률이 높은 질환군이어서 치료가 제한적인데 반해, 재발하거나 기존 치료에 불응한 환자에서는 더욱 치료 옵션이 적고, 한번 재발되면 이후 잦은 재발로 연계돼 질병의 예후뿐만 아니라 환자의 삶의 질의 측면에서도 열악한 상황이었다”며 “킴리아는 소포성림프종 같은 온순형 유형에서 높은 치료반응률과 장기적인 치료효과가 이미 입증돼 ‘완치’ 단계의 치료 종결까지도 바라볼 수 있는 최적의 치료 옵션으로서, 이번에 국내 환자도 킴리아로 치료 받을 수 있게 됐다는 점에서 상당히 의미가 있다”고 말했다. 더불어 “킴리아의 다른 적응증처럼 국내 재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자도 허가에 이어 실제 치료 접근성이 향상되길 기대한다”고 덧붙였다.
한국노바티스 혈액암사업부 이현주 전무는 “이번 적응증 확대로 국내 재발성 또는 불응성 소포성림프종 환자들에게도 1회 치료로 완전 관해 가능성을 가지는 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “더욱 넓어진 킴리아의 치료 혜택을 바탕으로 더 많은 암 환자의 건강한 삶과 생존율 향상으로 이어질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
킴리아는 △환자의 개인 면역세포(T세포)를 추출해, 암세포를 인지하는 수용체(CAR)를 삽입한 다음, 이를 해당 환자에게 다시 주입해 환자 본인의 면역세포가 숨겨진 암세포의 표면항원을 특이적으로 인지해 공격하도록 하는 ‘개인맞춤형 원샷 치료제’다. 2021년 3월 국내 첨단재생의료바이오법(첨바법) 1호 치료로 허가 받았으며, 2022년 4월에 25세 이하의 소아 급성림프구성백혈병(pALL)과 DLBCL 2가지 적응증에 대해 건강보험 급여를 적용받았다.
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