한독이 20일 식품의약품안전처에 담도암 환자 대상 ‘HDB001A’ 국내 임상 2/3상 시험계획서(IND)를 제출했다. 이번 IND 신청에 따라 미국 매사추세츠주 보스턴 소재 바이오벤처 기업인 콤패스테라퓨틱스(Compass Therapeutics, 나스닥 CMPX)와 함께 진행하는 글로벌 임상 2/3상을 한국에서도 시작하게 된다.

한독은 현재 진행 중인 국내 임상 2상에 이어 더 많은 담도암 환자를 대상으로 한 HDB001A의 유효성과 안전성 데이터를 확보할 계획이다.

한독은 미국 바이오벤처 콤패스테라퓨틱스와 HDB001A를 담도암 치료제로 개발하기 위해 협력하고 있다. HDB001A는 올해 1월 29일 개막한 미국임상종양학회 소화기암심포지엄(ASCO GI 2023)에서 국내 임상 2상 결과가 발표되며 미충족 수요가 높은 진행성 담도암의 새로운 치료법으로 관심을 모은 바 있다.

임상 2상의 유효성 평가 결과, HDB001A와 파클리탁셀을 병용투여한 환자 대상 1차 치료 시 객관적반응률(Overall Response Rate, ORR)은 37.5%로 나타났으며, 2차 치료 시 객관적반응률은 63.6%로 확인됐다.

2020년 국가암등록통계에 따르면 담도암의 5년 생존율은 28%로 주요 암종 중에서도 가장 생존율이 낮은 것으로 알려진 췌장암(13.9%) 다음으로 낮다. 담도암은 10%만이 외과적 절제가 가능한 초기 단계에 발견된다. 대다수는 국소적으로 진행되거나 진행되는 상태에서 발견되며 이에 대한 치료옵션이 현재 매우 제한적이다. 

HDB001A는 이중항체 플랫폼 기술을 활용해 개발 중인 차세대 항암 치료제이다. 한독은 에이비엘바이오와 라이선스 계약을 체결해 한국 내 권리를 보유하고 있으며, 담도암 환자 대상 한국 임상 2상을 진행하고 이를 통해 글로벌 임상으로 확대될 수 있는 토대를 마련했다.

테라젠바이오 로고

글로벌 유전체 분석서비스 및 AI 기반 신약개발기업 테라젠바이오는 특정 암의 원발 부위를 진단하는 것에 도움을 주는 예측기술에 대한 특허(출원번호: 10-2020-0076756)를 취득했다고 밝혔다.

해당 기술은 △원발 부위가 불분명하여 치료 전략 수립이 어려운 원발 부위 불명암 환자로부터 mRNA 및 DNA CpGs (methylation 발생 지역) 데이터 획득 △두 번의 특징 추출 단계를 통해 원발 부위 예측을 위한 조직별 특징 데이터(바이오마커)의 추출 △랜덤 포레스트 모델을 이용해 원발 부위를 예측하는 방법을 제시하는 것을 목표로 하고 있다.

암은 전이되는 특성을 가지고 있기 때문에, 진단하는 과정에서 원발 부위를 정확하게 진단하고 이에 따른 치료 전략을 수립하는 것이 중요하다. 테라젠바이오의 특허 기술은 원발부위 불명암 환자의 세포로부터 RNA, mRNA, methylation 중 하나를 포함하는 유전체 데이터를 디지털화하고, 머신러닝 기법을 통해 원발 부위를 예측하는 데 활용되는 마커 정보를 효과적으로 추출하는 능력을 가지고 있다. 

황태순 테라젠바이오 대표는 “이번 특허가 진단이 어려워 치료가 힘들었던 환자들에게 실질적인 도움이 되기를 기대한다”며 “암환자에게 희망과 실질적인 솔루션을 제공하기 위해 끊임없이 노력할 것”이라고 말했다. 

테라젠바이오는 10년 이상의 유전체 분석 경험과 연구 역량을 바탕으로 인공지능 기반 개인맞춤 분석 플랫폼 DEEPOMICS®를 보유하고 있다. 또 암백신 신약개발을 통해 암 유전체에 대한 깊은 이해도를 바탕으로 다크매터 암을 타깃으로 하는 신항원 백신을 개발 중이다. 회사는 향후 유전체 빅데이터 플랫폼 DEEPOMICS®와 유전체 기반 혁신적 솔루션 개발을 위해 환자별 맞춤치료 타깃과 신약개발에 대한 연구개발을 지속해나갈 계획이다.

아이진 로고

아이진은 자체 개발 중인 mRNA 기반의 코로나-19 예방백신 ‘EG-COVID’와 오미크론 변이 대응백신 ‘EG-COVARo’에 대해 영장류를 대상으로 하는 부스터 효능 시험과 해외 부스터 임상 1상의 중간 결과와 향후 개발 계획을 21일 공개했다.

아이진은 2022년부터 국내외에서 두 백신후보의 영장류 투여실험을 진행해 mRNA 용량에 따른 면역원성 유도능을 평가해왔다.  

음성 대조군(백신 비투여군)과 실험군에서 각 군별로 200㎍, 600㎍, 1200㎍ 용량의 mRNA를 3주 간격, 3회 투여한 뒤 결합 항체가와 SVNT(Surrogate Virus Neutralizing Test) 분석을 진행했다. 중화항체가를 분석하는 방식으로 자체 시험 결과를 검증했다. 

그 결과 모든 실험군에서 2차 투여에 의한 lgG 항체가 뚜렷하게 생성된 것이 확인됐으며, 3차 투여 후에는 2차 투여 후 생성된 항체가가 더 상승하는 경향성이 관찰됐다. 또 3차 투여 후 형성된 항체가는 2차 투여 후 13주시점까지와 유사한 수준의 항체가를 유지하는 것으로 확인됐다. 

아이진은 2022년 착수한 ‘EG-COVID’의 해외 부스터 임상 1상의 중간 분석결과를 발표했다. 아이진은 호주 임상시험 실기기관을 통해 코로나-19 예방백신을 접종한 이력이 있는 20명의 대상자를 선별해 2개군으로 나눠 단회 부스터샷(추가 접종)을 투여하는 임상시험을 진행하고 있다. 

‘EG-COVID’는 2022년 발표한 국내 기초접종 임상 1상 중간 결과에서 안전성 및 용량에 비례해 항체양전율이 증가되는 유의미한 결과를 얻은 바 있다. 기초 접종 임상에서 적절하게 항체가 형성된 대상자들에서 wild type의 슈도바이러스를 이용한 중화항체분석을 했을 때, 백신의 효능이 80% 이상 있을 것으로 예측할 수 있다. 

이번에 호주에서 수행한 부스터 임상 1상은 활성대조 투여군과의 직접적인 비교가 없기 때문에 상세한 해석에는 한계가 있지만, 고용량 투여군의 4주차 데이터에서 채혈을 통해 wild type의 슈도바이러스를 이용한 중화항체분석 결과, 절반 정도의 대상자에서 80%이상 효능이 기대되는 중화항체 결과들이 확인했다.

아이진은 ‘EG-COVID’와 ‘EG-COVARo’의 영장류 실험 결과 및 호주 부스터 임상 1상의 중간결과를 검토해 최대한 빠르게 후속 부스터 임상 2a상에 진입할 계획이다. 이후 임상에서 mRNA 기준 용량들의 스크리닝을 통해 변이 바이러스에 대비한 부스터 효능을 입증함으로써 아아진이 자체 개발한 코로나 백신과 mRNA 기반 파이프라인의 유효성을 입증하고자 한다.  

향후 진행될 해외 부스터 2a 임상에서는 영장류 시험에서 확인한 바와 같이 wild type과오미크론 변이 모두에서 부스터 기능이 뛰어난 ‘EG-COVARo’를 추가할 가능성이 높으며, 이를 대비해 아이진과 한국 BMI가 구축한 생산설비를 통해 이미 ‘EG-COVID’와 ‘EG-COVARo’ 임상의약품 생산 준비를 완료해 놓은 상황이다. 

아이진 관계자는 “기존 mRNA 기반 백신은 양이온성 리포좀을 전달체로 채택하고 있기 때문에 심근염이나 전신과도면역반응, 혈액응고 부작용, 간독성 등의 부작용이 있다"며 "아이진이 개발한 mRNA시스템은 이런 부작용이 없는 안전한 백신이며 국내 임상 1상과 이번 해외 부스터 임상 1상의 중간결과에서 이를 입증했다”고 말했다. 이어 “안전성의 장점이 큰 반면 후속 임상에서는 투여 용량의 증가가 필요한 만큼, 이번에 도출된 해외 임상 중간결과와 영장류 시험 결과를 참고해 최적 용량을 설정할 계획”이라고 밝혔다.

특히 아이진이 개발하고 있는 mRNA 기반 백신의 전달체의 연구용 원부자재 단가는 이미 상업화된 mRNA 기반 백신이 사용하는 LNP의 연구용 원부자재 단가와 비교해 100분의 1 정도밖에 되지 않기 때문에 용량이 증가되더라도 가격 경쟁력이 충분히 있을 것으로 보인다.

또 아이진의 mRNA 백신은 다른 mRNA 백신과 달리 동결건조가 가능하기 때문에, 기존 mRNA백신들이 초저온 유통 및 보관 문제로 인해 접근하지 못하는 저개발 국가들에서 큰 시장 기회를 얻을 수 있을 것이라고 이 회사 관계자는 설명했다. 

카이노스메드 로고

혁신의약품 개발 전문기업 카이노스메드는 KM-819를 활용한 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA) 2상에서 첫 환자에게 약물을 투여했다고 21일 밝혔다. 

2상은 이종식 분당차병원 신경과 교수의 주도하에 진행되며 모집 환자수는 총 78명으로 현재 지원자가 많아 충원엔 문제는 없을 것이라고 회사 측은 설명했다. 

이번 임상은 78명 환자가 ‘KM-819’ 약물 400mg과 위약 동량을 무작위 배정으로 9개월간 투여해 위약대조, 이중맹검으로 평가하고 이후 9개월간 후속시험은 환자 전원이 약물을 받는 라벨 공개 방식으로 진행된다.

글로벌 데이터(GlobalData)에 따르면, 다계통위축증 환자를 대상으로 한 임상시험은 1상에서 3상까지 전세계 19개이며, 2상~3상을 진행하고 있는 곳은 10개에 불과하다. 다계통 위축증을 치료할 수 있는 유의미한 약물이 없다 보니, 환자들의 미충족 의료수요가 크다.  

다계통위축증은 미국, 유럽 등 주요 선진국 7개국에서 약 4만명의 환자가 있는 것으로 추산되며, 우리나라에서는 10만명 중 3~4명이 발병하는 희귀질환이다. 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 1900억원의 의약품 시장이 형성돼 있으며, 연간 4%씩 성장해 2032년에는 약 3200억원의 시장이 형성될 전망이다.