식품의약품안전처는 만 1세 이상의 알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS) 환자에서 나타나는 담즙 정체성 피부 가려움증의 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 GC녹십자의 ‘리브말리’(LIVMARLI 성분명 마랄릭시바트 maralixibat, 또는 마라릭시뱃)을 28일 허가했다고 밝혔다. 

알라질증후군은 담관 이상(협착 또는 기형)으로 간내 담도 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않아 간에 축적되는 희귀유전질환이다. 담즙 정체에 따라 각종 염증과 진행성 간 손상을 일으킨다. 나아가 심장, 신장, 근골격계, 안구, 피부, 중추신경계가 악영향을 받을 수 있다. 황달과 피부 황변, 황색종(xanthomas, 피하에 콜레스테롤이 축적돼 보기 흉한 모습)도 뒤따른다. 가장 극심한 증상은 가려움증으로서 생후 3세까지 영향을 미치며 이 때문에 ALGS 환자의 60~75%가 성인이 되기 전에 간 이식을 받는다는 게 최근 보고다.

건강보험심사평가원 자료에 따르면 2021년 기준 국내 알라질증후군 환자 수는 136명이다.

리브말리액은 소장(회장) 표면의 나트륨 의존성 담즙산 수송체(ileal bile acid transporter, IBAT)의 억제제로서 담즙산 재흡수를 차단하고 대변으로 담즙산의 배설을 증가시켜 간내 담도의 담즙산 수치를 낮춘다.

리브말리액은 알라질증후군 환자의 소양증에 사용할 수 있는 국내 첫 치료제로서 기존에 이 질환으로 인한 피부 가려움증 등으로 고통받았던 환자에게 큰 도움이 될 것으로 기대된다.

이 약은 2021년 9월 29일, 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. GC녹십자는 그보다 2개월 앞선 7월 27일에 원 개발사인 미국 캘리포니아주 포스터시티(FOSTER CITY) 소재 희귀간질환 치료제 개발 선도기업인 미럼파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, 나스닥 MIRM)으로부터 이 약을 도입했다.

미럼은 2023년 2월 14일, 리브말리를 생후 2개월 이상의 진행성 가족성 간내 담즙정체(progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)에 의한 소양증 치료제로 승인받기 위해 적응증 추가 신청서를 FDA에 제출했다.