JW중외제약은 건강보험심사평가원이 지난 9일 개최한 약제급여평가위원회 심의 결과 ‘헴리브라피하주사’(HEMLIBRA, 성분명 에미시주맙 emicizumab)가 비항체 중증 A형 혈우병 환자의 예방요법제로서 급여 적정성을 인정받았다고 10일 밝혔다. 

헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 예방요법제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중항체 기술을 적용한 혁신신약이다. 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다.

이번 심의 결과에 따라 JW중외제약과 건강보험공단은 약가협상을 진행하게 된다. 이후 보건복지부가 확대 급여 기준을 고시하면, 중증의 비항체 환자까지 보험 혜택을 받을 수 있다. 항체 환자의 급여는 2020년 5월 등재됐다.

'2019 혈우재단백서'에 따르면 국내 A형 혈우병 환자는 총 1746명이다. 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자 78명, 비항체 환자 1589명 등으로 나뉜다. 중증 환자는 1259명(72.1%)이다.

JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 투약 편의성과 우수한 약효로 혈우병 환자의 삶의 질을 극적으로 향상시킬 수 있는 치료제”라며 “비항체 중증 A형 혈우병 환자들이 건보 확대를 통해 조속히 의료적 혜택을 볼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발한 A형 혈우병 치료제다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고 2019년 1월 식품의약품안전처 허가를 받았다.

헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 극히 낮다. 항체를 가진 혈우병 환자뿐만 아니라, 항체가 없는 비항체 환자도 사용할 수 있다.

또 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥주사 해야 했으나, 헴리브라는 매주 4회 피하주사한 다음 이후에는 1~4주마다 한번씩 피하주사하는 것만으로도 예방 효과가 유지된다. 

심평원은 9일에는 헴리브라의 급여기준 확대를 논의해 승인했으면서도 당일 보도자료를 통해 이날 공개하지 않았다. 기존 급여는 항체(혈액응고 8인자에 대한 억제인자)를 보유한 환자에서만 이뤄졌다면, 이번 급여기준 확대로 항체를 보유하지 않은 환자들도 헴리브라 치료에 급여를 적용 받을 수 있게 됐다. 

이는 지난 7일 오전 전국장애인차별철폐연대(전장연)가 건강보험심사평가원 서울지원을 기습적으로 점거하고 농성에 돌입한 것과 무관하지 않은 조치로 해석된다. 전장연은 점거 시위에서 헴리브라의 건강보험 급여 적용을 촉구했다. 9일 심평원이 여는 약제급여평가위원회 회의에서 헴리브라를 가격 협상 대상으로 선정해달라고 요구했다. 전장연은 지난 1월 31일 서울 지하철 4호선 혜화역에서도 헴리브라의 건보 적용을 촉구하는 지하철 선전전을 열었다.