한독은 개발 중인 항암제 신약후보물질 ‘HD-B001A’(개발코드명 ABL001/CTX-009/ES104/NOV1501)의 담도암 환자 대상 임상 2상에서 유효성을 확인했다고 20일 밝혔다. 

HD-B001A는 이중항체 플랫폼 기술을 활용해 개발 중인 치료제로, 2021년부터 국내 임상 2상을 진행해왔다. 한독은 임상에 참여한 24명의 환자를 대상으로 HD-B001A와 기존 항암제인 파클리탁셀을 병용 투여한 결과를 분석했다.

그 결과 종양 크기가 30% 이상 감소하는 등 반응을 보인 환자의 비율인 객관적반응률(ORR)이 37.5%(9명)로 나타나 유효성을 확인했다고 회사는 설명했다. 모두 부분반응(Partial Response, PR)이었다. 이 중 2차 치료제로 투여 받은 환자의 11명 중 7명에서 부분반응을 보여 2차 치료제로서의 객관적반응율은 63.6%로 나타났다.

또 중앙값 12개월간 추적 관찰한 결과 암이 추가로 진행되지 않거나 사망에 이르지 않는 무진행생존기간(PFS)의 중앙값은 9.4개월, 치료 후 일정 기간이 지났을 때 환자가 생존하는 비율을 나타내는 전체생존율(OS) 중앙값은 12.5개월로 나타났다.

현재 진행성 담도암 환자에 대한 미국 종합암네트워크(National Comprehensive Cancer Network, NCCN) 가이드라인에서 권고하고 있는 요법인 FOLFOX 기반 치료 결과에서 무진행생존기간의 중앙값은 4개월, 전체생존기간 중앙값은 6.2개월로 알려져 있다. 따라서 HD-B001A의 비교 우위가 돋보인다.

한독은 미국 매사추세츠주 보스턴의 바이오기업 콤패스테라퓨틱스(Compass Therapeutics, Inc. 나스닥 CMPX)와 협력해 글로벌 임상 2·3상에서 보다 많은 환자를 대상으로 추가 유효성과 안전성 데이터를 확보하고 내년에 생물의약품 허가를 신청하겠다고 밝혔다.

콤패스테라퓨틱스는 2021년 지난해 트리거테라퓨틱스(TRIGR Therapeutics)를 인수하며 ABL001(CTX-009)에 대한 한국을 제외한 전세계 권리를 보유하게 됐다. 그 중 중국 내 권리는 상하이, 쑤저우에 기반을 둔 엘피사이언스(Elpiscience, 科望醫藥, 개발코드명 ES104)에게 이전됐다. 한국 판권은 한독이 갖고 있다. 한국 국립암센터 항암제개발사업단(National Cancer Center Korea Onco-Innovation Unit, NOIU)이 연구개발비를 지원했기 때문에 NOV1501란 코드명도 갖고 있다.

에이비엘바이오는 2018년 11월, ABL001을 트리거테라퓨틱스에 라이선스아웃했다. 두 적응증인 항암치료제와 안구치료제의 독점 라이선스(License) 권리를 트리거테라퓨틱스에 이전하는 내용으로, 계약금 500만달러를 포함해 총 5억9500만달러 규모다. 항암치료제는 한국을 제외한 전 세계, 안구치료제는 한국과 일본을 제외한 전 세계 독점적인 권리를 트리거테라퓨틱스가 갖게 됐다.

트리거테라퓨틱스(현 콤패스테라퓨틱스)와의 계약에 따라 임상 1상까지는 에이비엘바이오가, 이후 임상 2상부터는 콤패스테라퓨틱스가 진행하게 된다. 에이비엘바이오는 ABL001의 임상 1b상 완료하고, 그 결과를 3월 29일 발표한 바 있다.

ABL001의 미국 임상 2상은 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험승인(IND)을 받은 상태이며, 올해 3분기 경 첫 환자 투여를 진행할 것으로 전망된다. 이번 연구 결과는 19일부터 21일까지(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열리는 ‘미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2023)’에서 발표됐다.

ABL001은 VEGF-A(Vascular Endothelial Growth Factor A)와 DLL4(Delta-Like Ligand 4)에 작용해 암 조직 내 신생혈관 생성을 억제하는 이중항체다. 콤패스테라퓨틱스와 한국 내 권리를 보유한 한독이 협력해 담도암 환자 대상 다국가 임상 2상을 현재 한국과 미국에서 진행 중이다. 중국에서는 엘피사이언스가 진행성 결장직장암 환자를 대상으로 임상 1/2상을 진행하고 있다.