한국BMS제약은 국내 첫 경구용 급성골수성백혈병(AML) 유지요법제 ‘오뉴렉정’(Onureg 성분명 아자시티딘 azacitidine)의 출시를 기념하는 사내 행사를 지난 16일 가졌다. 완전관해 후 조혈모세포이식이 불가한 급성골수성백혈병 환자들이 제한된 치료 상황에서 겪는 어려움에 공감하고, 오뉴렉을 통한 치료환경 개선 의지를 다지고자 마련됐다.

오뉴렉은 지난해 3월 식품의약품안전처로부터 공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(Incomplete Hematologic Recovery, CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자의 유지요법제로 허가받았다.

급성골수성백혈병은 적혈구, 백혈구, 혈소판을 생산하는 골수구계 모세포에서 발생하는 급성 백혈병이다. 급성골수성백혈병 환자들은 완전관해 달성 후 조혈모세포이식을 통해 완치를 기대할 수 있지만 50~75%의 환자는 고령, 동반질환, 이전 치료에서의 독성 등으로 인해 조혈모세포이식을 받지 못하고 있다. 조혈모세포이식이 불가능한 환자들은 재발 전까지 관해 상태를 유지할 수 있는 유효한 치료법이 없어 높은 재발 위험에 노출되고 있다. 

김희제 가톨릭대 서울성모병원 혈액병원장(혈액내과 교수)는 “급성골수성백혈병은 완전관해에 도달하더라도 이후 적절한 치료가 동반되지 않으면 1년 이내에 절반 정도의 환자들이 재발을 겪을 만큼 공격적이고 치명적”이라며 “특히 조혈모세포이식이 불가한 환자들은 완전관해 상태를 유지시킬 수 있는 치료가 반드시 필요하다. 이에 경구 유지요법을 통해 약 10개월의 전체생존기간 중앙값 연장 효과를 보인 오뉴렉에 대한 기대가 크다”고 설명했다.

오뉴렉은 임상적 효과가 입증된 급성골수성백혈병 경구용 유지요법 치료제로 국내에서 처음 허가받았으며, 1일 1회 경구 투여한다. 오뉴렉은 급성골수성백혈병 환자들을 대상으로 진행된 QUAZAR AML-001 임상시험에서 전체생존기간 중앙값이 24.7개월로 나와 위약군(14.8개월)보다 10개월 연장됐다. 환자의 사망 위험을 낮췄고, 위약군(4.8개월)보다 5.4개월 연장된 10.2개월의 무재발생존기간 중앙값을 달성하며 재발위험 감소효과를 확인했다.

다만 다른 아자시티딘 제품과의 대체 위험, 골수억제, 골수형성이상증후군 환자의 조기 사망 증가, 태아 독성 등을 경고 및 주의사항으로 갖고 있다. 오뉴렉은 2020년 9월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 

이혜영 한국BMS제약 대표는 “한국BMS제약은 지난해 4월과 5월에 골수섬유증 치료제 ‘인레빅캡슐’(Inrebic, 성분명 페드라티닙 fedratinib)과 골수이형성증후군 치료제 ‘레블로질주’(Reblozyl, 성분명 루스파터셉트 luspatercept-aamt)가 각각 허가받은 것을 시작으로 희귀 혈액암 환자들을 위한 신약을 국내에 도입하고자 노력해왔다”며 “혁신으로 환자들의 중증 질환 극복을 돕겠다는 비전 아래 국내 의료진과 환자들에게 새로운 치료 옵션을 빠르게 전달하려는 우리의 노력이 결실을 맺게 돼 기쁘다”고 밝혔다.