신경계 질환 치료를 위한 혁신 신약을 개발하는 덴마크 소재 바이오테크 부광약품 자회사 콘테라파마는 노바(NOVA)라는 희귀 신경 질환 치료를 위한 차세대 RNA 기반 치료제의 발굴을 가능케 하는 선도적인 플랫폼 기술 구축을 완료했다고 밝혔다.  

노바 플랫폼을 통해 다양한 종류의 모달리티(약물의 형태를 뜻하며, 화합물, 합성단백질, 올리고뉴클레오타이드 등을 포함)와 복수의 작용기전을 갖는 약물을 디자인할 수 있어, 특정 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 새로운 RNA 조절 치료제를 개발할 수 있게 되었다.

RNA 치료제는 많은 질병에 대한 치료의 기준을 바꾸고 개인 맞춤형 의료를 실현할 새로운 약물 형태로, 치료제 영역에서의 입지를 빠르게 확장하고 있다. 기존 방법으로 약물 개발이 어려웠던 문제를 RNA 치료제가 해결함으로써, 새로운 약물 타겟 및 작용기전을 타겟할 수 있게 되었다. 

이를 통해 질병을 유발하는 원인을 개선함으로써 환자들에게 질병의 근본적인 원인을 조절 할 수 있는 새로운 치료법을 제공한다.  바이오인포매틱스(생물정보학)를 접목한 노바 플랫폼은 독자적인 설계 알고리즘과 AI 기반 활성 예측 프로그램을 통해 높은 효능을 갖는 안티센스올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide, ASO) 및 짧은간섭RNA(small interfering RNA, siRNA) 약물을 도출할 수 있다. 노바 플랫폼은 표적으로 하는 RNA에 대한 효과를 극대화하기 위해 ASO, siRNA 뿐만 아니라 저분자 화합물 등 다양한 모달리티의 약물을 활용한다.

이렇게 다양한 종류의 모달리티를 사용함으로써 콘테라파마는 특정 표적 및 질병을 치료할 수 있는 최적의 치료제를 선택할 수 있게되어 새로운 치료 가능성을 발견할 수 있는 지평을 넓혔다. 노바 플랫폼 개발은 2021년 초부터 시작되었으며, 노바 플랫폼으로부터 여러 유전적 탈수초 질환을 타겟하는 4개의 프로그램이 도출되었으며 2022년 4분기에 추가 프로그램들이 추가될 예정으로, 이러한 노바 플랫폼으로부터 도출된 프로그램들은 모두 희귀질환을 타겟하고 있다.

콘테라파마의 CEO인 토마스 세이거 박사는 ‘우리의 혁신적인 기술 플랫폼과 기존에 치료제 개발이 어려웠지만 검증된 타겟을 가진 질환을 선정하는 방식의 리스크를 최소화 하는 전략은 치료제 개발 가능성을 높임으로써 비약적으로 성장하고 있는 CNS 분야에서 콘테라파마를 경쟁력 있는 회사로 자리잡게 해 줄 것이다. 우리의 기술 플랫폼을 통해 콘테라파마는 환자의 삶을 변화시킬 잠재력 높은 프로그램을 제공할 것이며, 이것이 콘테라파마의 포부이자 목표이다.’ 라고 밝혔다.

노바 플랫폼의 구축과 콘테라파마의 파이프라인 확장은 덴마크 코펜하겐에 위치한 콘테라파마의 새로운 최첨단 연구소의 완공과 함께 진행되며, 이를 통해 콘테라 파마는 신약 개발의 혁신적인 프로세스를 내재화하고 세계 최고의 과학자들을 유치하여 회사 포트폴리오의 성장과 혁신을 이루어 낼 것으로 기대하고 있다.

토마스 세이거 박사는 ‘우리는 투자자들의 적극적인 지원에 힘입어 혁신적인 프로그램을 개발하는데 전념하고 있다. 우리의 성장 전략의 결과로 콘테라파마는 파이프라인을 성공적으로 확장해 왔으며, 다가올 2023년에도 덴마크의 본사 및 연구소와 한국의 지사가 긴밀히 협력함과 동시에 프로그램의 개발에 시너지를 가져올 수 있을 파트너를 물색하여 혁신적인 치료제 개발에 더욱 집중할 예정이다.’라고 말했다.