오가노이드사이언스의 오가노이드 기반 장 질환 재생치료제인 ‘ATORM-C’의 임상연구 2건이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨생법)에 의한 적합 판정을 받게 되어 연내 환자 투여가 이루어질 예정이다. 이는 일본의 와타나베 마모루 연구팀 이후 두번째 임상 진입 사례가 될 전망이다. 

인체 조직을 모사하는 미니장기인 오가노이드는 조직 특이적 성체줄기세포를 다량 함유하고 있어 손상된 조직에 이식했을 때 탁월한 재생능력을 가지고 있는 미래 ‘재생의학의 게임 체인저’다. 이러한 특성 때문에 국내 오가노이드 산업의 프론티어라고 할 수 있는 오가노이드사이언스는 오가노이드를 기반으로 난치병을 치료할 수 있는 재생치료제를 세계 최초 상용화를 위해 준비 중이다.

이를 뒷받침하기 위해 오가노이드사이언스는 그간 보건복지부의 희귀질환 극복연구 과제(제목: 크론병에 의한 난치성 궤양 재생 치료를 위한 장 오가노이드 치료제 개발 및 임상시험 진입)와 바이오헬스투자인프라연계형 R&D 과제(제목: 베체트 장염 치료제 개발을 위한 장 조직 유래 성체 줄기세포 기반 임상용 의약품의 임상 1상 승인) 총 2건의 수행을 통해 기술의 개념검증(PoC) 확립을 통한 임상 진입 가능성을 확보하고 기술 성장을 위한 사업화 진입에 힘썼다.

또한 최근 산업통상자원부의 바이오산업기술개발사업 과제 주관기관으로 선정되 오가노이드 재생치료제의 본격 제품화를 위한 품질 검증 및 특성 평가 통합 플랫폼을 개발해 오가노이드 재생치료제의 상용화를 위한 산업화 및 국산화 기반을 확보하는데 주력하고 있다. 이 세 국책사업 과제들의 정부 지원금을 합한 금액은 56억원에 이른다.

국내･외 여러 기업들이 줄기세포 기반의 재생치료제를 개발하고 있으나 분화 효율 저하에 따른 낮은 치료 효과와 재생되기 까지의 분화 기간 소요, 낮은 확장성 등의 한계점들이 여전히 존재하고 있다. 반면 오가노이드 기반 재생치료제는 원래 분화된 세포들로 이루어져 있는 구조적 다양성으로 인해 분화에 필요한 시간이나 분화도와 관계없이 바로 재생 기능이 시작되므로 업계는 오가노이드가 줄기세포의 한계를 뛰어넘을 수 있을 것으로 내다보고 있다. 

오가노이드사이언스 관계자에 따르면 희귀·난치성 질환 영역의 오가노이드 기반 재생치료제 임상 진행을 위한 세포치료제 시약 생산을 할 수 있는 자체 GMP 시설을 보유하고 최근 제조업 허가를 득한 상태이며 서울아산병원과의 협약으로 병원 내 임상시험용 첨단바이오의약품 GMP 시설까지 예정되어 있어 사실상 임상을 위한 모든 준비에 부족함이 없다는 입장이다.