원샷 유전자 치료제인 졸겐스마주의 건강보험이 다음달부터 신규 적용된다. 20억원에 가까운 투약비용이 1회 보험급여 비용은 19억 8172만원으로, 환자 본인부담 금액은 598만원이다.  

보건복지부는 지난 20일 제16차 건강보험정책심의위원회를 개최해 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안을 의결하고, 고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안을 논의했다고 밝혔다. 

졸겐스마(성분명 오나셈노진 아베파르보벡)는 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전 질환 SMA 치료제이다. 대체 약제와 비교해보면, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA 1형 환자에게 ‘무사건 생존율(영구적 호흡기 사용 없이 생존한 환자비율)’과 ‘운동기능 달성(보조 없이 앉기 등)’ 항목에서 우월함이 입증됐다.단, 졸겐스마 투여 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다. 환자는 투약 전 투여대상 적합 여부에 대해 서면 사전심사를 받아야 한다.

급여 신설에 따라 제약사는 급여 등재 후 4년 차에 임상적 유용성 및 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등 과정을 거치게 된다. 졸겐스마주를 투여받을 환자의 보호자는 5년동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며, 환자는 매 투약 전 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사를 거쳐야 한다. 또한 졸겐스마는 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 투여 시 급여를 인정하지 않는다는 내용을 급여기준에 명시했다. 

복지부는 고가 의약품에 대해 국내 실정에 맞게 1회 치료로 장기 효과를 기대하는 약제 또는 1인당 연간 재정소요금액이 3억원 이상인 약제, 연간 건강보험 청구액이 300억원 이상 약제(단일성분 또는 동일효능군)를 중심으로 관리할 예정이라고 전했다. 

현재 건강보험이 적용되고 있는 항암제 아스텔라스제약의 ‘엑스탄디연질캡슐'과 MSD의 ‘키트루다주’는 올해 8월부터 건강보험 적용 범위가 확대된다. 엑스탄디는 현재 전이성 거세저항성 전립선암 치료제일 때만 보험급여가 적용되는데, 앞으로는 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자의 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용할 때 선별급여(본인 부담 30%) 혜택을 받을 수 있다.

키트루다는 백금 기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료까지 급여범위가 확대됐다. 현재 키트루다는 비소세포폐암 2차, 흑색종 1차, 비소세포폐암 1차, 호지킨림프종 2차 치료제로 사용할 때만 보험급여가 적용된다.