프랑스 제약기업 세르비에는 급성골수성백혈병 표적항암제 ‘팁소보’(Tibsovo 성분명 이보시데닙  ivosidenib)의 적응증 추가 신청이 미국 식품의약국(FDA)에 접수돼 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 7일(현지시각) 발표했다. 10일에는 같은 신청이 유럽의약품청(EMA)에 제출됐다.  

새롭게 설정한 적응증은 치료를 진행한 경험이 없는 새로 진단된 아이소구연산염 탈수소효소-1(isocitrate dehydrogenase-1, IDH1) 변이 급성골수성백혈병(AML) 환자들을 위한 1차 치료제로소 아자시티딘과의 병용요법이다. 

세르비에의 미국 내 자회사인 세르비에파마슈티컬스社의 데이비드 리(David K. Lee) 대표는 “지난해 8월 25일 팁소보가 FDA로부터 치료를 진행한 전력이 있는 IDH1 변이 담관암종 환자들을 위한 최초이자 유일한 표적요법제로 승인받은 데 이어 과거에 치료를 진행한 전력이 없는 IDH1 변이 AML 적응증 추가 심사에 대한 FDA의 배려는 중요한 진전”이라고 기뻐했다.

이번 적응증 추가 신청은 글로벌 3상 ‘AGILE’ 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 이뤄졌다. 이번 연구결과는 지난해 12월 11~14일 개최된 미국 혈액학회(ASH) 제 63차 연례 학술회의에서 발표됐다.

임상에서 팁소보를 브리스톨마이어스스큅(BMS, 국내서는 세엘진)의 저메틸화제인 ‘비다자주’(Vidaza, 성분명 아자시티딘, Azacitidine, 약어 AZA)와 병용한 환자군에서 무증상생존기간(event-free survival, EFS)이 통계적으로 유의할 만하게 연장된 것으로 입증됐다.

또 팁소보+아자시티딘 병용군은 전체생존기간이 통계적으로 유의할 만하게 연장됐다. 그 중앙값는 24.0개월로 분석됐다. 반면 아자시티딘+위약 대조군은 3분의 1 수준인 7.9개월에 불과했다.

세르비에파마슈티컬스의 수잔 판디아(Susan Pandya) 임상개발 담당 부사장 겸 항암제 개발 부문 대표는 “치료전력이 없는 IDH1 변이 AML 환자에게 아자시티딘을 병용 투여했을 때 종양 대사(IDH1 변이)를 표적으로 삼아 무증상생존기간 및 전체생존기간 연장 효능을 입증해 보인 치료제는 팁소보가 최초”라며 “이번에 FDA가 우선심사 대상으로 지정함에 따라 중요한 치료옵션을 환자에게 제공하는 데 더 가까워졌으며 전세계 각국에서도 신청 절차를 밟아 나갈 것”이라고 말했다.

팁소보는 2018년 7월 20일 미국 식품의약국(FDA)으로터  IDH1 변이를 가진 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML)의 단독 치료제로 처음 허가를 얻었다. 이어 2019년 5월 2일엔 새롭게 진단된  IDH1 변이 AML 환자 중 75세 이상이거나 집중적인 유도 항암화학요법제가 부적합할 것으로 보이는 동반질환을 가진 경우에 투여하는 단독 1차 치료제로 적응증을 범위를 넓혔다. 또 2021년 8월 25일에는 이전에 치료를 받은 적이 있는 IDH1 돌연변이가 있는 담관암 치료제로 승인받았다.

본래 대사질환 및 순환기질환 전문기업인 세르비에는 최근 전체 연구개발 예산의 50% 이상을 암 연구에 집중 투자하고 있으며 그 덕분에 다양한 임상단계의 21개 항암제 관련 자산과 20개의 연구 프로젝트를 진행 중이다.