미국 뉴욕에 위치한 혈액암 및 자가면역질환 치료제 전문기업인 TG테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 만성림프구백혈병(CLL) 및 소림프구림프종(SLL) 환자의 치료를 위한 우블리툭시맙(ublituximab)+움브라리십(umbralisib, 브랜드명 Ukoniq) 병용요법(일명 U2요법)에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA) 및 적응증 확대신청서(sNDA) 심사 기한을 기존 3월 25일에서 6월 25일로 3개월 연장했다고 3일(현지시각) 발표했다. 

FDA는 TG테라퓨틱스가 지난달에 제출한 전체생존기간 분석자료가 신청서에 대한 주요 수정사항으로 간주된다고 통보했으며, 이에 따라 충분한 심사를 위한 시간을 확보하는 차원에서 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 근거한 심사 기한을 연장하기로 했다.

‘우코닉’(Ukoniq 성분명 움브라리십 umbralisib, 코드명 TGR-1202)은 2021년 2월 5일 변연부림프종 및 여포성림프종 치료제로 가속승인을 받았다. 아울러 U2 병용요법은 2020년 10월에 CLL 및 SLL의 패스트트랙 심사 대상으로 지정받았으며 두 달 뒤 같은 적응증으로 신약승인신청을 냈다. 

TG테라퓨틱스의 마이클 와이스(Michael S. Weiss) 이사회 의장 겸 CEO는 “PDUFA 심사기한 연장이다가오는 항암제자문위원회(ODAC) 회의 시기를 고려할 때 가능한 시나리오라고 생각했다”며 “이번 연장이 U2 BLA/sNDA에 대한 적절한 관심과 검토에 필요한 시간을 제공하길 바란다”고 말했다. 이어 “U2가 CLL 및 SLL 환자에게 의미 있는 치료 옵션을 제공할 잠재력이 있다고 계속 믿고 있다”고 강조했다.

TG테라퓨틱스의 U2 병용요법은 이달 또는 다음 달 안에 열릴 것으로 예상되는 FDA 항암제자문위원회 회의에서 논의될 예정이다. FDA는 자문위에서 논의될 잠재적인 질문 및 주제를 회사 측에 알렸다.

여기에는 CLL 및 SLL 치료에서 U2 병용요법의 유익성-위험성 및 전반적인 안전성, 재발성/불응성 변연부림프종 또는 여포성림프종에서 우코닉의 유익성-위험성 등이 포함된다.

TG테라퓨틱스의 U2 병용요법 BLA/sNDA는 임상 3상 시험 UNITY-CLL의 결과를 기반으로 한다. 임상시험 결과 U2는 1차 평가지표인 무진행생존기간(PFS)을 유의하게 연장시킨 것으로 나타났다. 2차 평가지표는 전체 생존기간으로 TG테라퓨틱스가 FDA에 처음 제출했던 1차 분석 자료에는 포함되지 않았다. FDA는 심사 과정에서 전체생존기간의 초기 분석 자료를 요청했으며 이에 TG테라퓨틱스는 지난달에 작년 9월 기준으로 컷오프한 자료를 제출했다.