한국아스텔라스제약의 급성골수성백혈병(Acute Myeloid leukemia, AML) 치료제 ‘조스파타정’(XOSPATA 성분명 길테리티닙 gilteritinib)에 건강보험 급여가 적용된다. FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자 대상이다.

AML은 전체 백혈병 환자의 56%가량을 차지한다. 치료는 고강도 항암화학요법이 중심이 되며, 60~80%의 완전관해율을 보인다. 하지만 완전관해에 도달한 환자의 50%는 재발을 경험하며, FLT3 변이가 있는 경우는 그렇지 않은 환자에 비해 높은 재발 위험과 낮은 생존율을 보인다. 

FLT3 돌연변이는 급성골수성백혈병 환자의 약 30%에서 관찰된다. 조스타파의 급여 적용은 임상3상 ADMIRAL 연구가 근거다. 연구 결과, 조스타파 치료군의 OS 중앙값은 9.3개월로, 대조군 5.6개월 대비 유의한 개선을 보였다(HR 0.64; 95% CI 0.49-0.83; P<0.001). 완전관해 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 도달 비율 또한 조스타파 치료군은 34%로, 대조군(15.3%)보다 두 배가량 높았다(95% CI 9.8-27.4).

김희제 가톨릭대 서울성모병원 혈액내과 교수는 "그동안 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자들은 기존 항암화학요법으로 효과를 보기 어려울뿐 아니라 예후가 좋지 않아 치료를 포기하는 경우가 많았다"며 "이번 건보 급여 적용으로 많은 환자들이 조스타파의 치료 혜택을 받을 수 있게 되길 바란다"고 말했다.