아일랜드 더블린 소재 암리트파마(Amryt Pharma)는 수포성 표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 신약후보물질 ‘필수베즈’(Filsuvez 성분명 올레오젤-S10, Oleogel-S10)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약승인 거절을 의미하는 대응종결서신(CRL)을 받았다고 지난달 28일(현지시각) 발표했다.   

FDA는 신청서를 검토한 결과 현재 상태로는 승인될 수 없다고 결론지었고 필수베즈의 유효성을 입증한 추가 증거 자료를 제출하라고 암리트에 요청했다. 이에 암리트는 FDA와 지적 사항을 처리하는 데 필요한 데이터의 성격에 대해 논의할 예정이다.

암리트파마의 CEO인 조 와일리(Joe Wiley) 박사는 “EB는 승인된 치료 옵션 이 없는 치명적인 질병이며 EB 커뮤니티는 치료제를 간절히 원한다”며 “EASE 임상연구는 이 질병에서 수행된 가장 큰 무작위 배정 임상시험이자 1차 평가지표를 충족한 최초의 3상 연구였다”며 아쉬워했다. 그는 가장 신속하게 잠재적 승인을 얻을 수 있는 경로를 찾기 위해 최선을 다하겠다고 다짐했다. 

수포성 표피박리증은 피부, 점막, 내부 상피내막(internal epithelial lining) 등이 극도로 취약하고 수포가 발달하는 것을 특징으로 하는 희귀 유전자질환이다. 심각한 환자는 중증의 만성 수포, 피부의 궤양 및 흉터, 손과 발의 갈라진 흉터(mutilating scarring), 관절 구축(contracture), 식도 및 점막 협착, 공격적인 편평세포암종 발병 위험, 감염 등으로 고통받으며 조기 사망할 위험이 있다. 

암리트파마는 이 약이 승인될 경우 연간 10억달러를 초과하는 매출을 기대했다. ‘올레오젤-S10’은 2021년 6월 2일 신약허가신청서가 FDA에 접수되는 동시에 우선심사 대상으로 지정됐다. 유럽연합(EU)에서도 신약심사가 진행 중이다. 당초 같은 해 11월 30일에 승인 여부가 결정될 예정이었으나 심사 미비로 이달말로 심사 결과 발표가 지연됐으나 결국 무산되는 쪽으로 기울어졌다.