미국 뉴저지주 힐스버러(Hillsborough), 펜실베이니아주 필라델피아, 덴마크 코펜하겐에 근거를 둔 셉투르테라퓨틱스(Ceptur Therapeutics)는 7500만달러 규모의 시리즈A 자금 조달 라운드를 성공적으로 마감했다고 19일(현지시각) 발표했다.  

이 회사 공동 설립자이자 회장 겸 CEO인 피터 고로치안(P. Peter Ghoroghchian) 박사는 “U1 어댑터 기술을 기반으로 치료제를 발전시키기 위해 회사를 설립했다”며 “U1 어댑터는 내인성 mRNA의 발현 수준과 성숙을 제어하는 ​​모든 세포 안에 존재하는(ubiquitous intracellular) RNA-단백질 복합체인 U1 snRNP(U1 small nuclear ribonuclear protein)과 결합하는 작은 합성 RNA 올리고뉴클레오티드”라고 설명했다. 그는 “U1 어댑터는 U1 snRNP에서 특정 표적 유전자의 pre-mRNA에 관여하여 발현 수준을 조절하거나 서열을 편집함으로써 비정상적인 유전자 기능을 수정하거나 보상할 수 있는 능력을 갖고 있다”고 말했다. U1 어댑터는 고도로 표적화된 방식으로 mRNA를 조절하는 게 핵심이다. 

신체의 모든 세포에는 매우 높은 농도로 존재하는 U1 snRNP로 불리는 분자 기계가 있으며 지구상의 모든 사람과 진핵생물에 RNA 서열 상태로 보존돼 있다고 말했다. 다시 말해 이는 프로그래밍 가능하고 예측 가능하며, 잘 검증된 올리고뉴클레오티드 화학물질로 쉽게 수정할 수 있다.

고로치안은 “다양한 유전자와 세포 유형에 특이적 활성을 갖고, 약리작용을 조정하며, 신속하고 비용 효율적인 방식으로 유효성과 특이성을 조절하는 U1 어댑터를 생성할 수 있다”고 확신했다. 

이 회사는 현재 U1 어댑터 치료제의 발굴 파이프라인을 발전시키는 데 집중하고 있다. 초점은 특정 유전자의 pre-mRNA의 발현 수준 또는 편집이형체(splice isoforms)을 변경함으로써 특정 질병을 치료하는 데 도움이 될 수 있다는 것이다. 

고로치안은 “특히 기존의 생체 내 유전자 침묵, 게놈 편집, RNA 편집 기술 등이 전달 또는 표적결합에 문제를 지니고 있음을 감안할 때 U1 어댑터가 병든 세포 안에서 높게 발현되고 보존되는 U1 snRNP에 관여하는 성질을 활용해 이를 극복할 수 있다”고 말했다.  

셉투르 웹사이트에는 종양학 및 중추신경계(CNS)질환을 겨냥한 전임상 단계의 화합물과 신장질환 및 면역질환 신약 발굴 프로그램이 기재돼 있다. 

시리즈 A는 벤바이오파트너스(venBio Partners)와 치밍벤처파트너스(Qiming Venture Partners USA)가 공동 주도하고 신규 투자자로는 PXV(Perceptive Xontogeny Venture) 펀드, 브리스톨마이어스스큅(BMS), Janus Henderson Investors 등이 참여햇다. 기존 시드머니투자자인 어피니티에셋어드바이저(Affinity Asset Advisors), Boxer Capital, LifeSci Venture Partners도 동참했다. venBio의 관리 파트너인 아론 로이스톤(Aaron Royston) 박사와 Qjming Venture Partners의 파트너인 콜린 월시(Colin Walsh)가 셉투르 이사회에 합류한다. 

시리즈 A에서 모금된 자금은 플랫폼 최적화, 디스커버리 파이프라인 발전, 필라델피아 및 코펜하겐 사무실 운영 확장에 투입된다.

고로치안 박사는 2021년에 룻거스대(Rutgers University)의 교수이자 수석과학고문인 사무엘 군더슨(Samuel Gunderson), 플랫폼 개발 이사인 라팔 고라츠냑(Rafal Goraczniak)과 함께 셉투르를 공동 설립했다. 

어피니티에셋어드바이저의 총괄 파트너이자 최고투자책임자인 다니엘 헬러(Daniel Heller)는 성명에서 “시드머니 조성(Series Seed Round)을 주도하면서 U1 어댑터 기술의 잠재력을 조기에 확인했다”며 “지난 1년 동안 우리는 셉투르 팀과 긴밀하게 협력했으며 플랫폼 구축을 향한 진행 상황에 대해 기쁘게 생각한다. 이번 시리즈A에서 당초 약속을 크게 확장했으며 충족되지 않은 환자 요구에 대해 U1 어댑터를 발전시키기 위해 새로운 투자자 신디케이트와 파트너 관계를 맺도록 영감을 받았다”고 말했다.