미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크(RESEARCH TRIANGLE PARK)에 있는 페넥파마슈티컬스(Fennec Pharmaceuticals Inc)는 29일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)로부터 국소적 비전이성 고형종양 소아 환자에서 세포독성항암제인 시스플라틴(cisplatin) 관련 이(耳)독성을 예방하기 위한 용도로 개발된 ‘페드마크’(Pedmark™ 성분명 티오황산나트륨(sodium thiosulfate)의 독특한 제형)의 신약승인 신청을 거절하는 대응종결서신(CRL)을 받았다고 30일 발표했다.

미국 식품의약국(FDA)은 해당 의약품의 제조 시설을 점검한 결과 결함이 확인됐다고 밝혔지만 자세한 내용은 설명하지 않았다.

이번 페드마크 승인 거절은 두 번째로 작년에도 비슷한 이유를 들어 FDA는 승인을 거절했다. 이에 페넥은 올해 초 다시 신약승인 신청서를 제출했으며 FDA는 결정을 내리기 위해 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 따라 이달 27일로 설정했다. 페드마크는 2018년 3월 FDA로부터 혁신치료제 및 패스트트랙으로 지정받았다.  

페넥에 따르면 매년 1만명 이상의 어린이가 매년 미국과 유럽에서 백금 기반 화학요법을 받고 있다. 현재 미국에서는 시스플라틴으로 유발된 어린이의 청력 상실 예방을 위해 승인된 치료제가 없다. 청력손실은 현재 인공와우(내이 임플란트)를 제공하는 것이 유일한 치료다. 

정맥주사제인 페드마크는 백금 기반 화학항암제인 시스플라틴을 투여하는 1개월 내지 18세 사이의 어린이를 대상으로 한다. 이 항암제는 일반적으로 어린이의 다양한 암 치료에 사용되지만 영구적인 청력 상실을 유발할 수 있으며, 암 생존자에게도 영향을 미칠 수 있다.

유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)의 신약승인 심사를 받고 있는 페드마크는 2건의 후기 임상(3상)에서 특히 간암, 뼈암, 뇌암이 있는 어린이의 시스플라틴 유발 청력 손실 발생률을 감소시키는 것으로 나타났다. 

페넥은 조만간 FDA와 Type A 회의를 요청하고 신약승인신청(NDA) 재제출에 필요한 단계를 논의할 계획이다.