아일랜드 더블린 소재 암리트파마(Amryt Pharma)는 수포성 표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 치료제 ‘필수베즈’(Filsuvez 성분명 올레오젤-S10, Oleogel-S10)의 미국 식품의약국(FDA) 신약승인 심사기한이 오는 11월 30일에서 내년 2월말로 3개월 연장됐다고 23일(현지시각) 발표했다.  

이 회사는 FDA가 이미 제출한 데이터에 대한 추가 분석을 위해 이같이 결정했으며 추가 자료 요청은 없었다고 설명했다. 

‘올레오젤-S10’은 고통스러움을 수반하는 희귀 유전성 피부질환인 연접부 및 이영양성(Junctional and Dystrophic) 수포성 표피박리증(EB) 치료제로 지난 6월 2일 신약허가신청서가 FDA에 접수되는 동시에 우선심사 대상으로 지정됐다. 유럽연합(EU)에서도 신약심사가 진행 중이다.

신약 신청은 글로벌 3상 EASE 임상시험에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 이뤄졌다. EASE는 그동안 EB 환자를 대상으로 진행한 최대 규모의 임상시험으로서, 긍정적인 성적이 나온 것도 사상 처음이다. 

암리트파마는 23일 심사 기간 연장에도 불구하고 올레오젤-S10의 우선심사 대상 유지와 2021년 매출 전망에는 영향을 미치지 않을 것이라고 우려를 일축했다.

회사는 2021 회계연도 매출 가이던스를 2억2000만~2억2500만달러로 전망했다. 이는 전년 대비 20~23%의 성장한 수준이다.

암리트가 출시한 3가지 약들은 모두 희귀질환 치료제다. 올해 3월 기준 미국에서 원외처방약으로 두 번 째 비싸다는 지방조직결핍증 치료제인 ‘마이알렙트’(Myalept, 성분명 메트렐렙틴 metreleptin), 말단비대층 치료제인 경구용 옥트레오타이드(octreotide) 성분의 ‘마이캡사’(Mycapssa), 희귀 콜레스테롤 장애인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 성인 환자를 로미타피드(lomitapide) 성분의 ‘적스타피드’/‘로적스타’(Juxtapid/Lojuxta) 등이 있다.

마이알렙트는 미국에서 선천성 또는 후천성 전신 지방이영양증(generalized lipodystrophy, GL) 환자에게 동반된 렙틴 결핍증을 치료하기 위한 대체요법의 식이요법 보조제로 허가받았다. EU에서는 ‘마이알렙타’(Myalepta)란 상품명으로 성인 및 2세 이상 어린이의 선천성 또는 후천성 GL 환자, 표준치료로 적절한 대사 조절에 실패한 12세 이상 어린이 및 성인의 가족성 또는 후천성 부분적 지방이영양증(partial lipodystrophy, PL) 환자의 렙틴 결핍증을 치료하기 위한 식이요법의 보조제로 승인받았다. 

마이캡사는 미국에서 옥트레오타이드 또는 란레오타이드(lanreotide) 치료에 반응하고 내약성이 있는 말단비대증 환자의 장기 유지요법으로 승인됐다. FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 경구용 소마토스타틴 유사체(somatostatin analog)이다. 유럽연합에도 신약승인 신청이 접수됐다. 

로미타피드 성분의 두 브랜드 의약품 중 적스타피드는 미국, 캐나다, 콜롬비아, 아르헨티나, 일본 등에서 승인받았다. 유럽연합, 브라질, 이스라엘 등에서는 로적스타 브랜드로 팔린다. 

이밖에 암리트파마의 전임상시험 단계 유전자 치료제 후보인 AP103은 이영양증 EB을 목표로 한다. 이 약의 폴리머 기반 약물전달 플랫폼은 다른 유전질환 치료제 개발에도 활용될 수 있다. 암리트는 또 TPE®(Transient Permeability Enhancer) 기술 플랫폼을 통해 현재로서는 주사로만 가능한 치료제를 경구용 약물로 개발할 계획이다.