미국 일리노이주 디어파크(DEER PARK) 소재 이튼파마슈티컬스(Eton Pharmaceuticals, 나스닥 ETON)는 항뇌전증약(간질약) ‘토피라메이트 경구액’(topiramate oral solution, 개발코드명 ET-101) 25mg/mL)이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다고 8일(현지시각) 발표했다. 

‘이프런티아’(EPRONTIA™)로 브랜드가 정해진 이 약은 2세 이상의 부분발작(partial-onset) 또는 원발성 전신 강직간대 발작(primary generalized tonic-clonic seizures) 치료를 위한 단일요법제로 승인됐다. 또 2세 이상의 레녹스-가스토증후군(Lennox-Gastaut syndrome)과 관련된 발작 치료를 위한 보조요법제, 12세 이상 환자의 편두통 예방 치료제로도 허가를 받았다.

이 약은 처방약생산자수수료법(PDUFA)에 의거해 당초 지난 8월 6일 허가 여부가 결정날 예정이었다. 그러나 이튼파마는 이 약의 판권을 사들인 비상장사인 아주리티파마슈티컬스(Azurity Pharmaceuticals)가 신약승인신청서를 수정해 제출함으로써 승인 결정이 3개월 연기됐다.   

매사추세츠주 워버른(WOBURN) 소재 아주리티파마슈티컬스의 회장 겸 CEO인 아미트 파텔(Amit Patel)은 “오늘은 간질 발작과 편두통을 앓고 있는 환자와 그 가족, 간병인에게 획기적인 날”이라며 “의료 종사자가 사용 가능한 약을 개발한 데 큰 자부심을 느낀다”고 말했다.

아주리티파는 2021년 2월 이튼파마로부터 토피라메이트 현탁액, 조니사미드 현탁액, 바클로펜 현탁액 등 3가지 신경질환 약물 포트폴리오를 인수했다. 이 중 이프런티아는 FDA 승인을 받은 최초의 토피라메이트 경구 액제로 이번에 빚을 보게 됐다. 아주리티는 제품 판매를 책임지고 연말 이전에 시장에 출하할 계획이다. 이튼은 이프런티아가 출시될 경우 500만달러의 마일스톤, 순매출 대비 로열티, 잠정적인 상업적 마일스톤을 받게 된다. 

이튼파마의 CEO인 션 브린젤슨(Sean Brynjelsen)은 “이프런티아의 승인을 지켜보게 된 자랑스럽고 액체 제형으로 지속성, 순응도, 정밀 투여가 필요한 환자에 대한 중요한 충족되지 않은 요구를 해결해줄 것으로 믿는다”며 “아주리티와 맺은 중추신경계(CNS) 약물 포트폴리오 파트너십 아래 추가 승인을 위해 아주리티와 계속 협력하길 기대한다”고 말했다. 

토피라메이트 경구약은 아주리티가 지난 2월 11일 이튼으로부터 인수한 3개 신경과 약물 후보 3가지 중 하나다. 또 다른 간질약인 조니사마이드 경구 현탁액(Zonisamide oral suspension, ET-104) 및 라모트리진 경구용 액제(lamotrigine, ET-105)는 FDA 심사를 기다리고 있다.

이튼파마는 희귀질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 혁신 제약사로 △ ‘알킨디 스프링클’(Alkindi Sprinkle, 성분명 하이드로코티손 hydrocortisone) 부신기능부전(adrenal insufficiency, AI) 치료제 △NAGS(N-acetylglutamate synthase) 결핍 또는 이소발레르산혈증, 메틸말론산혈증, 프로피온산혈증으로 인한 고암모니아혈증 치료제인 카르글룸산(carglumic acid) △마취에 따른 저혈압에 즉시 사용할 수 있는 ‘비오르펜’(Biorphen 성분명 페닐에프린 phenylephrine) 알파 -1 아드레날린 수용체 작용제 성분 정맥주사제 △미국 최초의 무방부제 알레르기안과질환 점안제 ‘앨라웨이 점안액’(Alaway Preservative Free ophthalmic solution, 성분명 케토티펜 푸마르산, ketotifen fumarate) △저혈압에 즉시 사용 가능한(ready-to-use) 주사제 ‘리자이프레스’(Rezipres,  성분명 에페드린 염산염, ephedrine hydrochloride) △간질약 액제 이프런티아 등 6개의 FDA 승인 제품을 소유하거나 라이선스 매각사로부터 로열티를 받고 있다.