미국 캘리포니아주 샌카를로스(San Carlos) 소재 케모센트릭스(ChemoCentryx, 나스닥 CCXI)가 24년 역사상 처음으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다.

FDA는 8일(현지시각) 상당한 유효성 논란 끝에 FDA는 성인 중증 항호중구세포질항체 관련 혈관염(Anti-neutrophil cytoplasmic antibody associated vasculitis, ANCA 관련 혈관염, AAV) 신약후보물질인 ‘타브너스캡슐’(Tavneos 성분명 아바코판, avacopan, 코드명 CCX168)의 시판을 승인했다.

FDA는 적응증을 중증 ANCA 관련 혈관염(AAV)으로 정하되, AAV의 가장 흔한 형태인 다발혈관염 동반 육아종증(granulomatosis with polyangiitis, GPA)과 현미경적 다발혈관염(microscopic polyangiitis, MPA)을 특정했다. 단독요법이 아닌 기존 표준요법과의 병용요법제로 승인했다. 

AAV는 보체 시스템의 과활성화로 인해 소혈관의 염증과 파괴로 이어지는 질환이다. 이는 장기 손상에 이은 장기부전을 초래하며 특히 신장이 주된 표적이다. 적절히 치료하지 않으면 종종 치명적인 상태에 빠진다. 

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지난 5월 초 FDA 심사관들은 케모센트릭스의 혈관염 치료제 심사와 관련, 자문위 개최에 앞서 이 약의 유효성 데이터의 신뢰성에 우려를 제기하는 브리핑 문서를 게시한 바 있다. 이에 케모센트릭스의 주가가 급락했다. 그러나 현명하게 대응한 결과 이날 승인을 획득했고 주가는 7일 종가 19.6달러에서 8일 종가 38.41달러로 100% 가까이 급등했다.

지난 5월 6일 FDA가 소집한 자문위에서 전문가패널은 10대 8로 타브너스의 유익성이 위해성을 능가한다며 이 약의 승인을 지지한다는 결론을 냈다. 가까스로 FDA의 엄중한 심사에서 살아남았다. 

케모센트릭스 회장 겸 CEO인 토마스 숄(Thomas J. Schall) 박사는 8일 아침 “이번 승인으로 우리는 발굴, 개발, 상용화 역량을 갖춘 통합 바이오제약 회사가 되려는 비전을 달성했다”며 “빠른 출시를 위한 준비를 마쳤다”고 밝혔다.

타브너스는 표준요법과 함께 병용하는 경구 보조요법제다. 이 약의 적응증인 ANCA 혈관염은 자가면역질환의 하나로 특히 신장 부전을 유발할 수 있으며 치료하지 않으면 치명적일 가능성이 상당하다. 증상의 다양성이 커서 질병을 식별하는 게 어렵다. 10명 중 1명 이상이 진단 후 1년 이내에 사망한다. 미국에는 5만명의 혈관염 환자가 있으며 이 중 9500명이 타브너스의 적응증에 맞는 것으로 케모센트릭스는 추정하고 있다.

숄은 “희귀의약품의 관행(orphan corridor)에 맞게 타브너스의 연간 약제비로 15만~20만달러를 청구할 것”이라며 “이번에 획득한 적응증만으로 궁극적으로 연 매출 10억달러 이상의 블록버스터가 될 가능성이 있다고 굳게 믿는다”고 말했다. 타브너스는 2014년 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

타브너스는 10여년 만에 ANCA 혈관염에 대해 승인된 치료제로, 혈관염을 유발하는 C5a 수용체를 선택적으로 억제하는 기전으로서는 처음으로 FDA 승인을 얻었다.

숄은 블록버스터가 되는 열망의 길이 험난함을 인정하면서 타브너스의 적응증에 루푸스 신염 및 화농성 한선염을 추가하는 데 사력을 집중할 것이라고 설명했다.