스웨덴 스톡홀름 소재 희귀질환 치료제 전문기업인 칼리디타스테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics, 나스닥 CALT)는 자사의 희귀 자가면역 신장질환의 일종인 원발성IgA신병증(IgAN) 신약후보인 ‘네페콘’(Nefecon 성분명 부데소나이드 budesonide)이 신약 승인이 3개월 지연된다고 지난 14일(현지시각) 발표했다.  

이 회사는 미국 식품의약국(FDA)이 처방약생산자수수료법(PDUFA) 조항에 따라 설정한 심사기한을 오는 2021년 12월 15 일로 연장했다고 밝혔다. 칼리디타스는 앞서 지난 3월 NefIgArd 2상 임상시험의 파트A에 속한 200명의 환자 단백뇨 개선 평가지표를 바탕으로 가속승인 심사를 신청했다. 

FDA는 이미 제출한 NeflgArd 시험 데이터에 대한 추가 분석을 칼리디타스에 요청했다. FDA는 이러한 분석을 NDA의 주요 수정으로 분류했다. 수정안은 주로 NDA 제출에 제공된 단백뇨 데이터의 추가 보완 내용으로 추정 사구체 여과율(eGFR)에 대한 분석도 포함된다. 

이 회사의 르네 아귀아르-루칸데르(Renée Aguiar-Lucander) 대표는 “FDA가 IgA신병증에 대한 가속승인을 위한 대리 평가지표로 단백뇨를 기반으로 한 승인을 처음으로 고려하고 있어 심층적인 검토 과정이 필요하다”며 “FDA의 심사완료를 위해 그들과 긴밀히 협력할 것”이라고 말했다. 

네페콘은 국소 항염증 작용을 갖는 부데소나이드가 위에서는 녹지 않고 대부분의 페이어스패치(Peyer’s patch: 소장을 둘러싼 점막의 림프계 여포 소기관)가 집중돼 있는 회장(回腸)에 도달해야만 지속적으로 방출되도록 설계된 특수 경구용 제제다. 현재 3상을 진행 중이다.