노바티스는 스위스 바젤의 안과질환 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 아크토스메디컬(Arctos Medical)을 비공개 금액에 인수한다고 21일(현지시각) 발표했다. 아크토스는 전임상 단계의 광유전학 기반 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 개발 프로그램 등 안과 치료제 포트폴리오 분야에서 독자적인 기술을 보유한 생명공학기업이다.

노바티스 생물의학연구소(IBR)의 제이 브래드너(Jay Bradner) 소장은 “광유전학이 법적 실명(legally blind) 상태인 환자들의 시력을 회복시켜 줄 유망한 치료대안의 하나로 부각되고 있다”면서 “아크토스가 보유한 기술을 보면 광유전학 기반 유전자 치료제들이 파괴적인 안과질환들과 싸우는 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

아크토스메디컬은 유전성 망막 이영양증(IRDs) 및 노인성 황반변성(AMD)과 같이 광수용체 손실과 관련이 있는 안과질환들을 치료하는 데 적용할 수 있는 기술을 개발해왔다. 기존 유전자 치료는 특정 유전자를 교정하는 것을 목표로 하기 때문에 소수의 환자만이 혜택을 볼 수 있는 반면 아크토스의 기술은 특정 유전자에 국한되지 않으며 잠재적으로 다양한 형태의 IRD를 해결할 수 있다고 노바티스 측은 설명했다. 노바티스는 이미 유전성망막이영양증 유전자 치료제인 ‘럭스터나주’(Luxturna, 성분명 보레티진 네파보벡  Voretigene neparvovec-rzyl)를 보유하고 있다.

유전성 망막 이영양중은 전세계적으로 200만명 이상의 환자에게 영향을 미치며 종종 완전 시력상실에 이를 수 있다. 이 질환은 100개 이상의 다양한 유전자에서 나타나는 변이로 인해 유발되는 것으로 알려져 있다. 노인성 황반변성은 전세계적으로 1억7000만명에게 영향을 주는 질환이다.