미국 식품의약국(FDA)이 덴마크 코펜하겐에 본사를 둔 혁신 바이오기업 아센디스파마(Ascendis Pharma, 나스닥 ASND)가 개발한 최초의 주 1회 투여 소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료제 ‘스카이트로파’(Skytrofa, lonapegsomatropin-tcgd)를 지난 25일(현지시각) 승인했다. 

이 신약은 내인성 성장호르몬의 불충분한 분비로 인한 성장부전이 있는 체중 11.5kg(25.4파운드) 이상인 1세 이상 소아 환자에게 투여할 수 있다. 주 1회 주사제로는 FDA가 처음 승인해 1주일 이상 소마트로핀(성장호르몬)을 지속적으로 체내에 방출한다. 

성장호르몬결핍증은 저신장과 대사장애 합병증을 특징으로 하는 심각한 희귀질환이다. 뇌하수체가 아동의 키 성장과 전반적인 내분비기관 발달 및 건강에 중요한 영향을 미치는 성장호르몬이 충분하게 생산하지 못해 발병한다.

이번 승인에는 새로운 스카이트로파 오토인젝터와 카트리지가 포함되며 냉장고에서 처음 꺼낸 이후 환자 가족이 실온에서 최대 6개월 동안 보관할 수 있도록 설정됐다. 매일 주사를 맞던 환자는 주 1회 주사를 통해 연간 주사 일수를 최대 86%까지 줄일 수 있다.

스카이트로파의 FDA 승인은 이전에 치료받은 적이 없는 소아 성장호르몬 결핍증 환자 161명을 대상으로 주 1회 스카이트로파와 매일 주사하는 소마트로핀(지노트로핀)을 비교한 52주, 글로벌, 무작위 배정, 표지 개방, 활성대조군 병행비교 방식의 3상 임상인 heiGHt 연구에서 나온 결과를 기반으로 한다.

투여 52주차에 주 1회 스카이트로파 치료군과 매일 소마트로핀 치료군의 연간 키 성장속도(Annualized Height Velocity, AHV)는 스카이트로파 매주 투여군이 11.2 cm/year, 소마트로핀 매일 투여군이 10.3 cm/year로 0.9 cm/year 차이를 보였다.

스카이트로파는 AHV의 비열등성을 입증해 1차 평가지표를 충족했다. 매일 투여 소마트로핀보다 52주차 AHV를 높이면서 안전성은 유사한 것으로 확인됐다. 스카이트로파와 관련된 중대한 이상반응 또는 치료 중단은 보고되지 않았다. 발생 빈도가 5%를 넘는 가장 흔한 이상반응은 바이러스 감염(15%), 발열(15%), 기침(11%), 구역 및 구토(11%), 출혈(7%), 설사(6%), 복통(6%), 관절통 및 관절염(6%) 등이다.

임상시험 연구자인 텍사스주 포트워스(Fort Worth)에서 근무하는 폴 손턴(Paul Thornton) 병원의 소아내분비내과 전문의는 “이번 승인은 소아 성장호르몬결핍증을 앓는 아동과 그 가족에게 주 1회 치료 옵션이라는 중요한 새 선택지를 제시한다”며 “주1회 주사는 치료 부담을 감소시킬 수 있고 지난 30년 이상 동안 표준요법이었던 매일 주사하는 소마트로핀 치료제를 대체할 가능성이 있다”고 설명했다.

아센디스파마의 얀 미켈슨(Jan Mikkelsen) 회장 겸 CEO는 “스카이트로파는 우리의 혁신적인 TransCon 기술 플랫폼을 사용해 설계 단계부터 비임상 및 임상 개발, 제조, 투여장치 최적화를 거쳐 개발돼 환자에게 사용할 수 있게 된 최초의 제품”이라며 “여러 치료 영역에 걸쳐 고도로 차별화된 제품 파이프라인을 개발함으로써 충족되지 않은 의료수요를 해결하려는 우리의 약속과 헌신을 말해준다”고 밝혔다.

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