미국 식품의약국은 10일(현지시각) 미국 캘리포니아주 로스앤젤레스에 본사를 두고 있는 바이탈리티바이오파마(Vitality Biopharma, 나스닥 VBIO)의 대마 추출 글리코실화 칸나비노이드 전구약물(glycosylated cannabinoid prodrug)인 VBX-100을 소아 궤양성대장염의 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다.

이 회사 CEO인 마이클 캐버노프(Michael Cavanaugh)는 “독점적인 효소 바이오프로세싱 기술을 사용하여 개발된 100가지 이상의 새로운 글리코실화 테트라하이드로칸나비놀(THC) 및 수용성 글리코실화 칸나비디올(CBD) 전구약물 포트폴리오는 칸나비노이드의 치료 이점을 제공하지만 원치 않는 부작용이 없는 상당한 의학적 잠재력을 가지고 있다”고 말했다.

한올바이오파마의 파트너사 이뮤노반트(Immunovant)는 9일 HL161(이뮤노반트 코드명 IMVT-1401)이 FDA로부터 중증 근무력증 치료제 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.

HL161은 2017년 12월 한올이 이뮤노반트의 모회사인 로이반트사이언스(Roivant Sciences)에 기술수출한 신약후보다. 피트 살즈만(Pete Salzmann) 이뮤노반트 대표는 “중증 근무력증 임상 3상 개시를 위해 FDA와 논의를 시작했다”고 말했다. 중증근무력증은 자가면역질환의 일종으로 신경의 자극이 근육으로 제대로 전달되지 못하여 근육이 쉽게 피로해지는 질환이다. 안검하수(눈꺼풀처짐증)와 가벼운 안구 운동 장애가 가장 흔한 초기 증상이며, 심해지면 발음장애, 연하곤란, 호흡곤란 등으로 이어진다.

이 신약후보는 지난 2월 2일 갑상선안병증(Thyroid Eye Disease, TED)을 대상으로 한 2b상 임상(ASCEND GO-2)에서 환자의 총콜레스테롤과 저밀도지단백(LDL) 결합 콜레스테롤 수치가 상승하는 현상이 관찰돼 임상이 일시 중지됐다고 넉 달 만에 재개됐다. 이 약의 IgG 감소 효과가 예상했던 것보다 강력한 데다 이 약의 투여를 중단하거나 스타틴 계열 약물을 복용하면 LDL 수치를 충분히 조절할 수 있다는 판단에 따라 재개가 허용됐다.

이뮤노반트는 중증 근무력증 3상을 시작으로 온난항체 자가면역용혈성빈혈자가면역성용혈성빈혈(warm autoimmune hemolytic anemia, wAIHA) 2상, 갑상선안병증 2상 등 여러 적응증에서의 임상을 시작할 계획이다.

미국 캘리포니아주 산카를로스(SAN CARLOS) 소재 에이펙시젠(Apexigen)이 개발한 CD40 작용제(경합적 단일클론항체)인 소티갈리맙(sotigalimab, APX005M)이 연조직육종 환자의 희귀의약품으로 지정됐다. 이 약은 앞서 식도암 및 위식도접합부암, 췌장암 치료를 위한 FDA 희귀의약품으로 지정받았다.

소티갈리맙은 현재 표준치료제와 병용해 진행성 연조직육종 환자 27명을 대상으로 임상 2상을 진행 중이다. 뉴욕 컬럼비아대 부속병원의 매튜 임햄(Matthew Ingham) 박사가 임상연구를 주도하고 있다. 세포독성 치료제에 면역요법제를 추가하면 시너지가 나타날 것으로 기대하고 있다.

2상의 1차 평가지표는 부분반응 또는 완전반응을 보인 환자수를 나타내는 객관적반응률(ORR)이다. 2차 평가지표는 병용요법에 따른 록소루비신의 권장 용량 감소 및 이상반응 감소, 무진행 생존기간이 포함된다. 탐색적 평가지표로는 기저치 대비 생검에서 침윤된 면역세포의 변화, CD40의 발현 정도 등이 포함된다.

이전에 전이성 췌장선암 환자를 대상으로 진행된 1b상 연구에서 소티갈리맙과 화학요법을 병용한 결과 약 58%가 치료반응을 보였다. 30명의 환자는 니볼루맙(옵디보)을 포함하거나 포함하지 않는 소티갈리맙과 젬시타빈, nab-파클리탁셀(nab-paclitaxel)을 병용했다. 연구자들은 1b상 결과에서 소티갈리맙과 화학요법이 이 환자군에 화학요법 표준치료를 대체할 수 있다고 결론지었다. 

알데이라테라퓨틱스, 메토트렉세이트 함유 유리체내 주사제 ‘ADX-2191’ RP질환 희귀약

미국 매사추세츠주 렉싱턴 소재 알데이라테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics 나스닥 ALDX)는 지난 4일 색소성망막염(retinitis pigmentosa. RP) 치료제 ADX-2191(유리체내 주사용 메토트렉세이트 methotrexate)를 희귀의약품으로 지정했다.

RP는 망막세포가 사멸돼 시력상실로 이어지는 희귀 유전성 안과질환으로 미국의 8만2000~11만명의 환자에게 영향을 미친다. 전세계적으로는 약 4000명 중 1명꼴로 발병한다.

메토트렉세이트는 세포 복제 및 활성화에 관여하는 효소인 디하이드로폴릭 환원효소(dihydrofolic reductase)를 억제한다. FDA는 앞서 희귀하고 공격적인 고등급 원발성유리체망막림프종(primary vitreoretinal lymphoma) 치료제로서 ADX-2191에 희귀의약품 및 패스트트랙을 지정했다. 이 질환은 중증 망막 흉터와 실명을 유발하고 망막 재부착 수술 실패의 주요 원인이 되는 희귀 염증성 증식성 망막질환이다.