스웨덴 스톡홀름 소재 희귀질환 치료제 전문기업인 칼리디타스테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics, 나스닥 CALT)는 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 선도 NOX 저해제 후보물질 세타낙시브(setanaxib)를 ‘패스트트랙’ 심사대상으로 지정했다고 9일(현지시각) 발표했다. 

세타낙시브는 만성 희귀 간질환의 일종인 원발성 담즙성 담관염(primary biliary cholangitis, PBC) 치료제로 개발돼왔다. 앞서 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

세타낙시브는 지난해 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 임상에서 긍정적인 결과를 보여줬다. 최근 나온 임상 2상시험에서는 간섬유화스캔(Fibroscan) 결과 유의미한 항 섬유화 활성을 입증했고 양호한 내약성 프로필을 나타냈다. 피로감 개선 정도도 통계적으로 유의할 만한 수준이었다. 이에 따라 칼리디타스는 올해 하반기에 PBC 환자 대상에서 중추적 2/3상 임상에 들어갈 계획이다.

이 회사의 르네 아귀아르-루칸데르(Renée Aguiar-Lucander) 대표는 “FDA패스트트랙 지정에 기쁘며, 세타낙시브가 PBC 환자를 위한 최초의 NOX 저해제가 될 수 있도록 FDA와 긴밀히 협력하겠다”고 말했다.

이 회사는 틈새 희귀질환 의약품 개발에 주력하고 있으며 신장에 만성염증을 일으키는 IgA신증 치료제 ‘네페콘’(Nefecon 성분명 부데소나이드 Budesonide)의 개발과 상용화에 주력하고 있다. 네페콘은 국소 항염증 작용을 갖는 부데소나이드가 위에서는 녹지 않고  대부분의 페이어스패치(Peyer’s patch: 소장을 둘러싼 점막의 림프계 여포 소기관)가 집중돼 있는 회장(回腸)에 도달해야만 지속적으로 방출되록 설계된 특수 경구용 제제다. 현재 3상을 진행 중이며 지난 3월 2상 결과를 바탕으로 가속승인 신청서를 제출, FDA 승인을 기다리고 있다.