헬스케어 전문 벤처캐피털인 써드락벤처스(Third Rock Ventures)는 지난 13일(현지시각) 전사인자(transcription factor)로 불리는 단백질 유형을 연구해 질병 치료를 모색하는 플레어테라퓨틱스(Flare Therapeutics)에 8200만달러를 투입해 출범시켰다고 밝혔다.
소수의 다른 투자자들도 참여한 가운데 전사인자를 타깃으로 한 암 정밀의학 치료를 구현한다.
인간을 만드는 방법은 길고도 복잡하다. 그것은 30억개가 넘는, 현미경적인 문자(유전자 염기서열)로 단단히 감겨져 있다. 이런 유전자 전사정보를 전부 푼다면 보통 사람의 키보다 더 클 것이다.
유전자 전사과정에서 생산된 단백질은 생명에 필수적이지만, 변이로 잘못 만들어지거나 오작동되면 질병을 일으킬 수 있다.
약물 개발자들에게는 전사인자는 매력적인 표적이다. 써드락벤처스의 파트너이자 바이오 업계의 베테랑인 애비 셀니커(Abbie Celniker)는 “내가 참여한 모든 생명공학 회사는 적어도 한 두 개의 전사인자 프로젝트에 관심을 가지고 있었고 1990년대부터 지금까지 그래왔다”며 “히지만 수십 년이 지난 지금까지도 전사인자에 대한 연구는 아직 신약개발 결과로 이어지지 못했다”고 회고했다. 셀니커는 노바티스, 밀레니엄파마슈티컬스, 제넨텍 등 쟁쟁한 회사에서 재직해왔다.
플레어의 임시 CEO를 겸하고 있는 셀니커는 “전사인자는 고정하기에(lock onto)에 엄청나게 어려운 것으로 악명 높다”며 “다만 그 사이에 복잡한 구조에 대한 많은 지식이 쌓였고 개척이 이뤄져왔다”고 설명했다. 그는 이어 “복잡한 구조에 대한 지식은 적절한 타이밍에 생산돼왔다”고 덧붙였다.
플레어에 대한 아이디어는 후생유전학에 초점을 맞춘 회사인 콘스텔레이션파마슈티컬스(Constellation Pharmaceuticals)에서 11년 넘게 활동하다 2019년 초 써드락에 합류한 과학자 겸 연구원인 로버트 심스(Robert Sims)로부터 비롯됐다.
심스가 플레어에 합류할 무렵, ‘네이처 화학생물학’(Nature Chemical Biology)에 한 논문이 실렸다. 영국 옥스퍼드대 연구진인 프레이둔 라스티네자드(Fraydoon Rastinejad)가 특정 종류의 소분자가 어떻게 전사인자를 조절하는데 도움을 줄 수 있는지를 상세히 기술한 논문이다. 심스는 이런 ‘뜨거운 감자’ 영역에 진출하기가 망설여졌지만, 써드락의 ‘상주 기업가’(entrepreneurs-in-residence) 중 한 명으로 활동하던 시절 그 논문이 매력적으로 보여 관심을 가진 후 지금까지 계속되고 있다고 말했다.
그 논문은 궁극적으로 플레어의 토대를 마련했다. 심스는 자신의 연구팀이 코로나19 대유행이 일어나기 직전 영국으로 날아가 플레어의 공동 창업자가 된 라스티네자드를 만났다고 말했다. 다음 해(2020년)에 걸쳐, 그들은 주요 개념들을 테스트하기 위한 실험을 진행했고, 써드락이 성공적으로 전사인자 약물을 얻을 수 있다고 생각하는 접근법을 개발했다.
“모든 것이 믿을 수 없을 정도로 잘 진행되었다”라고 지금은 플레어의 최고 과학책임자(CSO)로 일하고 있는 심스는 말했다. “오늘날 우리는 세 가지 프로그램을 진행하고 있다. 우리의 주요 프로젝트가 매우 빠르게 진행되었고, 우리는 우리의 접근 방식에 대해 전 세계에 공식적으로 알릴 수 있게 돼 매우 기쁘다”라고 심스는 덧붙였다.
심스에 따르면 플레어의 연구결과는 전사인자의 모양을 중심으로 전개된다.
이 모양들은 매우 중요하다. 어떤 형태에서 인자들은 유전자를 끄고, 어떤 형태에서는 유전자를 켠다. 심스는 라스티네자드의 연구의 중요한 점 중 하나는 전사인자들이 압통점과 같이 더 민감한 특별한 영역을 가지고 있다는 것이라고 말했다. 플레어의 목표는 이러한 압통점에 결합하는 합성된, 화학 리간드를 개발해 모양을 조절함으로써 유전자 발현을 조절하는 것이다.
플레어는 자사의 모양 기반 접근법을 광범위한 전사인자에 적용할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이는 여러 가지 약을 만들 수 있는 기술에 투자하는 것을 선호하는 경향이 있는 써드락에겐 중요한 메리트다.
셀니커는 “이것은 우리에게 정말 흥미로웠던 것들 중 하나”라며 “이것은 체계적 접근법과 전사요소를 하나의 집단으로 다룰 수 있는 능력이지, 일회성이 아니다”라고 말했다.
플레어가 출범할 때, 초기 초점은 암과 돌연변이 전사인자 사이에 알려진 연관성 때문에 고형종양에 맞춰질 것이다. 그러나 셀니커는 이 회사가 신경학과 희귀유전병에서도 가능성을 내포하고 있다고 전망했다.
플레어의 8200만달러 모금 라운드에는 박서캐피털(Boxer Capital), 넥스텍인베스트(Nextech Invest), 캐스딘캐피털(Casdin Capital), 인버스파이낸셜어드바이저스(Invus Financial Advisors), 이븐타이드자산관리(Eventide Asset Management) 등이 동참했다.
이런 투자자 풀은 써드락의 출발점이다. 써드락은 포트폴리오 회사들을 매우 밀접하게 관리하고 그들이 상장할 경우 궁극적으로 상당한 지분을 소유하는 것으로 정평이 나 있다.
셀니커는 이번 자금조달은 써드락이 전형적으로 하는 방식은 아니라고 평가했다. 그녀는 시드 모금 기간 동안 플레어의 연구진행 속도가 빨라짐에 따라 이 페이스를 유지하려면 더 많은 자본이 필요할 것이라고 시사했다.
셀니커는 “우리가 관리하는 많은 기업들이 실제로는 출범 당시 그렇게 많은 진전을 이루지 못한다”며 “전사인자에 대한 작업은 병행할 수 있는 일이 아니기 때문에, 우리는 그들이 그것에 집중할 수 있도록 하고 다음 라운드를 너무 일찍 모금하는 것에 대해 반드시 걱정하지 않게 하고 싶었다”고 말했다.
셀니커는 플레어는 이번에 모금한 양이 자신들의 주요 후보를 임상시험에 참여시키기에 충분할 것으로 기대한다고 덧붙였다. 그녀와 심스는 임상시험이 언제 시작될지는 밝히지 않았지만 2~3년이 적절한 추정치하고 말했다.
심스는 “비밀리에 팀이 해왔던 것들이 우리를 대담하게 만들었다”며 “우리는 짧은 기간 동안 많은 것을 배웠다”라고 말했다. 이어 “우리는 앞으로 많은 일을 해내야 하지만, 적어도 몇몇 핵심 개념들을 실제 약물로 만들 수 있는 성질을 가진 화합물로 바꿀 수 있었다”고 덧붙였다.
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