식품의약품안전처는 ‘레테브모’(Retevmo) 에 쓰이는 경구용 항암제 ‘셀퍼카티닙’과 다발성골수종 치료제인 ‘이데캅타젠 비클류셀’을 희귀의약품으로 신규 지정한다고 1일 밝혔다.

희귀의약품은 희귀질환에 쓸 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성을 개선한 경우에 식약처장의 승인을 받아 지정된다. 

셀퍼카티닙(selpercatinib)은 2019년 1월 릴리가 90억달러를 들여 인수한 록소온콜로지(Loxo Oncology)가 개발한 세계 최초의 RET(rearranged during transfection) 유전자 변이 또는 유전자 융합 표적 경구용 항암제 ‘레테브모’(Retevmo) 캡슐제의 주성분이다. 작년 5월 8일 미국 식품의약국(FDA) 시판허가를 취득했다.

성인의 전이성 RET 융합 양성 비소세포폐암(metastatic RET fusion-positive NSCLC), 12세 이상의 진행성 또는 전이성 RET 변이(advanced or metastatic RET-mutant) 갑상선수질암(甲狀腺髓質癌, medullary thyroid cancer, MTC), 방사성 요오드 치료에 더 이상 반응을 나타내지 않거나 적합하지 않은 12세 이상의 진행성 또는 전이성 RET 융합 양성 갑상선암 등 3가지 유형의 암으로 적응증을 받았다. 

또다른 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 BCMA 표적 CAR-T세포 면역치료제인 ‘이데셀’(ide-cel, 성분명 이데캅타진 비클류셀, idecabtagene vicleucel, 코드명 bb2121)도 다발성골수종 치료 희귀의약품으로 지정됐다. 

이데셀은 2020년 3월 31일 FDA에 바이오의약품승인신청(Biologics License Application, BLA)이 제출됐다. 그러나 지난 5월 13일 FDA로부터 한 차례 우선심사 대상 지정을 거절당했다. 임상 데이터가 부실해서가 아니라 제출한 자료 중 화학, 제조, 품질관리(chemistry, manufacturing and control, CMC) 모듈에 대한 자세한 정보가 일부 부족해 보완이 필요한 데 따른 조치였다. 이에 BMS는 지난 7월 말 서류를 보완, 재신청했다.

처방약생산사수수료부담법(PDUFA) 정한 시판허가 결정 마감 시한은 올해 3월 27일이다. 예정대로 승인된다면 블루버드바이오 최초의 상용화 약물이 된다. 이 약은 블루버드와 세엘진이 공동 개발하다가 현재는 블루버드와 BMS가 공동 개발 중이다.