1년전 치료받은 환자서 간암 발생, 25년 바이러스간염 병력 … 치료에 따른 인과관계 ‘없을 듯’ 낙관
불과 2주 전만해도 희망적인 임상결과로 들썩였던 네덜란드·벨기에 생명공학기업인 유니큐어(UniQure)는 B형 혈우병 유전자 치료제 ‘AMT-061’(에트라나코젠 데자파보벡, etranacogene dezaparvovec, AAV5-Padua hFIX 변이체)의 임상시험을 미국 식품의약국(FDA) 권고로 중단한다고 21일(현지시각) 밝혔다.
이는 지난해 말 AMT-061로 치료를 받은 환자 1명에게서 간세포 암종에 대한 예비 진단이 얼마 전 나왔기 때문이다. 이 환자는 고령인데다 25년간 B형 및 C형 간염 병력, 비알코올성지방간 등 간세포 암종과 관련된 여러 위험 요소를 갖고 있었다.
이에 유니큐어의 리카르도 돌메취(Ricardo Dolmetsch) 연구개발 대표는 “환자안전은 항상 우리의 최우선 과제이며, FDA 및 자문위와 긴밀히 협력해 내년 초에 완료될 것으로 예상되는 이 사건의 원인에 대해 철저히 조사하겠다”고 말했다. 그는 “이번 사건이 우리 치료와 관계 있는지 조사할 것”이라며 “특별히 알려진 다른 위험요소와의 인과관계를 판단할 적절한 데이터는 없다”고 설명했다. 유니큐어 주가는 이 소식이 알려진 지난 21일 오전 9시30분 경에 20%가량 급락했다.
유니큐어 CEO 맷 카푸스타(Matt Kapusta)는 “회사가 지난 10년 동안 100명 이상의 환자에게 AMT-061을 투여했으며 지금까지 간암에 대한 보고는 없었다”고 말했다. 이어 HOPE-B 임상에 참여한 환자 54명을 포함해 혈우병 B 유전자 치료를 받은 모든 환자의 정보를 조속히 수집해 관리팀에서 계속 모니터링할 것이라고 강조했다.
카푸스타 CEO는 “이번 임상 보류의 결과로 혈우병 B 프로그램에 대한 인허가 절차에 어떤 영향도 받지 않을 것으로 예상한다”고 자신했다.
어쨌든 FDA는 이번 사건의 조사와 완료될 때까지 임상 진행을 보류할 전망이다. 만약 이 사건이 AMT-061과 관련이 있다는 증거가 나타나면 이 분야 다른 개발자들에게도 치명적이다. 현재 개발 중인 많은 유전자 치료법은 AMT-061과 동일하게 작동하기 때문이다.
AMT-061은 AAV5 바이러스 전달 벡터를 사용해 9번 혈액응고인자(FIX)의 활성화 수치를 최대 9배 증가시키는 ‘FIX-Padua’ 유전정보를 세포 안으로 전달하는 유전자치료제다.
유니큐어는 지난 6월 4억5000만달러에 자사가 보유하고 있는 AMT-061의 라이선스를 호주 혈액질환 전문 바이오제약사인 시에스엘베링(CSL Behring)에 넘겼다.
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