버텍스, ‘스카이호크’와 ‘RNA 치료제’ 제휴 … 신경퇴행성질환, 암에 초점

글로벌뉴스

정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-12-23 14:38:07
수정 2020-12-23 15:19:26

4000만달러 선불금, 최대 22억달러 마일스톤 및 판매 로얄티 보장 … 낭포성섬유증 편중 완화 노력

미국 매사추세츠주 보스턴 혁신단지 소재 희귀질환 개발 전문기업 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 같은 주 월섬(Waltham)의 생명공학 기업인 스카이호크테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)와 제휴를 맺었다.
버텍스파마슈티컬스(왼쪽)와 스카이호크테라퓨틱스 로고

버텍스는 스카이호크가 새로 개발한 RNA 스플라이싱(RNA splicing, 연접) 조절하는 소분자물질 발굴 SkySTAR 플랫폼을 활용해 신경퇴행성질환 및 암에 대한 적응증을 가진 신약 공동 개발에 나설 예정이다. 다만 양사는 심각한 질환이라고만 표현하고 구체적인 질환은 언급하지 않았다.

이를 위해 버텍스는 선불 계약금 4000만달러를 스카이호크에 지급하고 상용화에 성공할 경우 최대 22억달러의 마일스톤과 판매 로얄티를 보장하기로 했다.

이 계약으로 버텍스는 RNA스플라이싱 프로그램에 대한 라이선스 권한을 가질 수 있으며 개발 및 상용화를 주도하게 된다. 버텍스 산하 보스턴리서치(Boston Research)의 수석 부사장이자 현장 책임자인 마크 부나지(Mark Bunnage)는 “스플라이스 부위 변조가 오늘날 치료 옵션이 제한적이거나 없는 질병의 치료에 중요한 가능성을 가지고 있다고 믿는다”며 “스카이호크의 혁신기술과 버텍스의 연구개발 경험을 결합하면 여러 심각한 질병을 변화시키는 데 도움이 될 것이며, 이번 계약은 신기술에 투자하려는 우리의 전략에 완벽하게 부합한다”고 말했다.

RNA 스플라이싱은 DNA가 전사과정을 통해 RNA 전구체(precursor RNA)mRNA(messenger RNA)를 거쳐 성숙한 mRNA(mature messenger RNA)로 변화되는 과정에서 단백질을 암호화하고 있지 않은 인트론(intron) 부위를 제거하고 단백질로 번역될 수 있는 부분인 엑손(exon)끼리만 연결시켜주는 과정을 말한다. 이런 과정에서 오류가 생기면 난치병이 발병하는 것으로 연구돼 있다.

양사는 또 표적 단백질 분해제, mRNA 치료제, 유전자 편집 등 첨단 분야에서 상호 협력한다. 버텍스는 2015년부터 CRISPR 유전자 편집, mRNA 치료제, 당뇨병 세포치료제, 단백질 분해제 등을 추구하는 생명공학기업을 인수하거나 제휴해왔다.

버텍스는 한편으로 낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF)에 편중된 파이프라인을 다변화할 수 있게 됐다. 이 회사는 현재 알파-1 항 트립신(alpha-1 antitrypsin) 결핍 통증 및 APOL1 매개 신장질환에 대한 소분자약물 파이프라인을 보유하면서 다각화에 힘쓰고 있다.

지난 5월 스카이호크는 미국 머크(MSD)와의 전략적 제휴를 확대하고 신경퇴행성질환, 암, 자가면역질환, 대사질환 등에 초점을 맞춰 신약개발에 나서기로 했다. 발굴된 신물질의 전세계 지적재산권을 MSD의 자회사에 넘길 수 있는 옵션을 제공키로 했다. 대신 머크가 옵션으로 특정 신물질을 낙점하면 추가 개발과 상용화를 담당하기로 했다.

이는 희귀질환 및 신경질환, 암에 이르는 많은 질병이 RNA 발현 손실로 이어지는 RNA 잘못된 스플라이싱과 많이 연관돼 있음을 감안한 조치다. 스카이호크는 잘못된 스플라이싱을 해결할 컴퓨터공학적, 운동학적, 구조적 소분자물질을 도출하기 위해 노력하고 있다.

MSD와의 계약은 당초 지난해 7월에 체결됐다. 스카이호크는 프로그램 당 약 6억달러를 받을 권한을 획득했다. 올해 갱신한 확장 계약에는 이것 외에 공개되지 않은 선불 현금 지불, 다양한 바이오벅스(개발을 끝까지 책임지고 관련 비용도 후원사가 전부 지불)와 판매 로열티 등 재정적 매개 변수가 포함돼 있다.

스카이호크는 2018년에도 로슈 계열사 제넨테크와 최대 20억달러 규모의 공동 연구개발 계약을 체결했다. 2019년에는 신경질환에 초점을 맞춰 바이오젠(Biogen)과 거래를 맺었다. 선불금 7400만달러와 다양한 미공개 마일스톤과 판매 로열티를 보장받았다.

프로필이미지

정종호 ·약학박사 기자

댓글 삭제

헤드라인

많이 읽은 기사 (최근 7일간)