블루프린트 GIST 치료제 ‘아이바키트’ 전신성비만세포증 적응증 추가 FDA 신청

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-12-18 12:27:21
수정 2021-07-07 00:51:57

D816V 변이 KIT 유전자 억제 … 현재 PDGFRα exon 18 변이에 국한된 GIST 적응증 … 정밀의학치료의 표본

미국 매사추세츠주 캠브리지 소재 항암제신약 개발사인 블루프린트메디슨(Blueprint Medicines)의 인산화효소 억제제 ‘아이바키트’(Ayvakit, 성분명 아바프리티닙 avapritinib)가 진행성 전신성비만세포증(進行性全身性肥滿細胞症, advanced systemic mastocytosis, aSM) 적응증 추가를 위해 미국 식품의약국에 보충적 신약승인신청서(sNDA)를 제출했다고 17일 발표했다.

미국 블루프린트메디슨의 인산화효소 억제제 ‘아이바키트’(Ayvakit)

아이바키트는 SM의 주요 촉진인자로 알려진 D816V 변이 KIT 유전자를 강력하고 선택적으로 저해하는 기전을 나타내는 약물이다. 현재 진행성 및 비진행성 개발 중인데 이번에 신청한 적응증은 진행성이다.

비만세포증은 피부, 골수, 간, 비장, 림프계 등 내부 장기에서 비만세포가 비정상적으로 축적되는 희귀혈액질환이다. 알레르기반응, 피로, 뼈통증 등 쇠약성 증상을 보인다.

이 중 비진행성(non-advanced 또는 indolent 또는 smoldering) SM은 다수를 차지하며 만성적인 증상으로 삶의 질을 떨어뜨리며 부정적인 영향을 미친다. 반면 진행성(advanced)은 소수의 환자에서 나타나는 공격적인 형태다. 혈액학적 종양, 비만세포 백혈병 등과 관련이 있는 아형(subtypes)을 포함한다. 앞서 FDA는 아이바키트를 진행성 전신성비만세포증의 ‘혁신치료제’로 지정했다.

관련기사: 美 블루프린트메디슨, ‘아이바키트’ 절제불가·전이성 GIST 치료제 개발 중단 선언

이 약은 지난 1월 PDGFRα exon 18 변이(PDGFRA D842V 변이 포함) 양성 GIST 치료제로 FDA 승인을 받았다. 그러나 5월엔 절제수술 불가성 또는 전이성 GIST 치료제의 FDA승인이 거절돼 더 이상 GIST 관련 적응증 추가 노력은 하지 않기로 결정했다.

블루프린트는 이번 적응증 추가를 신청하면서 ‘우선심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 FDA에 요청했다. 이것이 수락되면 심사기간이 6개월 이내로 단축될 전망이다. FDA는 60일 동안 신청 자료를 검토한 후 적응증 추가 신청 접수 여부를 결정하게 된다.

블루프린트의 푸아드 나무니(Fouad Namouni) 연구개발 담당 대표는 “전신성 비만세포증의 기저 원인을 표적으로 하는 최초의 정밀의학 치료제를 선보이려는 허가신청서가 제출된 것은 삶을 피폐하게 하고 위협하는 생명을 위협하는 희귀질환의 일종인 진행성 전신성비만세포증 환자들에게 아이바키트를 제공하려는 목표에 한걸음 다가서는 것”이라고 말했다.

그는 이어 “적응증 추가 신청은 전례 없이 긍정적인 임상자료에 근거를 두고 제출된 것”이라며 “데이터를 보면 아이바키트’ 투여군은 높은 객관적반응률, 완전관해 비율, 생존기간 연장, 일반적으로 양호한 내약성을 나타낸 것으로 입증됐다”고 설명했다.

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정종호 ·약학박사 기자

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