얀센파마, 황반변성 유전자치료제 ‘히메라바이오’서 도입

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-12-03 14:44:05
수정 2021-07-07 02:16:55

지도형 위축증 안구내 주사 단회 치료제 … 노바티스·엘러간·바이오젠·이베릭 등 선점 움직임에 자극받아

존슨앤존슨의 자회사인 얀센파마는 히메라바이오사이언스(Hemera Biosciences)의 건성 노인성황반변성(AMD) 신약후보물질 ‘HMR59’의 권리를 인수했다고 2일(현지시각) 발표했다. 히메라는 미국 매사추세츠주 월섬(Waltham)에 소재한 잘 알려지지 않은 비상장 바이오벤처 기업으로. 얀센은 구체적 거래 내역을 공개하지 않았다.

HMR59는 건성 노인성황반변성(dry form age-related macular degeneration, dAMD)의 일종인 지도형 위축(geographic atrophy, GA)을 겨냥한 단회(one-and-done) 유전자치료 안구 내 주사제(intravitreal injection)다.

지도형 위축은 노인성 황반변성의 중증 후기 단계로 전 세계적으로 약 500만명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 50세 이상에서 실명의 주요 원인으로 75세 이상에서는 29명 중 1명꼴로 발생한다. 90세 이상에서는 4명 중 1명꼴로 나타난다. 현재는 비타민 복용 외에 뾰족한 치료법이 없다.

현재 1상을 성공적으로 마치고 2상을 내다보고 있다. 1상 환자를 추적관찰하면서 장기적 안전성을 검토 중이다. 또 건성이 아닌 습성 환자를 대상으로 또다른 1상을 진행 중이다.

HMR59는 망막세포가 수용성 CD59의 생산 능력을 증가시켜 망막 손상을 방지하고 시력을 보존하는 데 도움이 되도록 디자인됐다. AMD 환자는 신체의 자연적인 보체단백질 면역반응으로 인한 손상으로부터 망막을 보호하는 단백질인 CD59 수치가 낮다. 지도형 위축에서 보체 과발현은 중심 시력과 미세한 시각을 처리하는 망막 중앙 부분인 황반 세포를 파괴하고 실명으로 이어진다. 전세계적으로 과도한 보체반응으로 인한 황반변성 환자는 500만명 정도일 것으로 추산된다.

얀센의 심혈관 및 대사질환 글로벌 연구개발 책임자인 제임스 리스트(James F. List)는 “지도형 위축은 독서, 운전, 요리, 심지어 거울보기와 같은 일상적인 일에 영향을 미치는 파괴적인 형태의 AMD”라면서 “새로운 단회 투여 유전자 치료법의 목표는 질병에 조기에 개입해 실명으로 진행을 중단시키며 시력을 오래 보존함으로써 결과를 개선하는 데 도움을 주는 것”이라고 설명했다.

관련기사: 노바티스, 안과 전문 유전자치료제 업체 베데레바이오 2억8000만달러에 인수

얀센의 이번 HMR59 인수는 노바티스가 2019년 스파크테라퓨틱스의 ‘럭스터나’(Luxturna)가 빛을 보았기 때문이다. 이 약은 RPE65 유전자 변이로 인한 망막변성 치료제로 2017년에 승인됐다.

또 지난 7월 바이오젠은 하버드대 매사추세츠 안과-이과 연구진과 염색체 우성 색소성 망막염(retinitis pigmentosa)의 가장 흔한 원인인 PRPF31 변이 표적 유전자치료제 개발을 위한 라이선스 계약을 체결한 것도 얀센의 이번 계약을 촉발했다.

하버드대 연구진은 전임상을 통해 PRPF31 변이 아데노바이러스 관련 벡터(AAV) 중개 유전자치료로 망막색소상피(RPE) 줄기세포의 구조 및 기능을 복구시킬 수 있다고 발표한 바 있다.

엘러간도 2016년 레트로센스테라퓨틱스(RetroSense Therapeutics)를 6000만 달러에 인수하면서 상염색체 우성 색소성 망막염 치료제 권리를 획득, 개발 중이다.

이밖에 뉴욕(본사)과 뉴저지주 크랜버리(Cranbury, 연구소)에 소재한 안과질환 신약 전문개발 기업인 이베릭바이오(IVERIC bio)는 지도형 위축 치료를 위해 ‘지무라’(Zimura 성분명 아바신캡타드 페골avacincaptad pegol)를 개발하고 있다. C5보체 저해제로서 후기 임상단계의 추적 결과 ‘임상적으로 의미있는’ 데이터를 지난 여름 공표했다.

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정종호 ·약학박사 기자

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