〔속보〕일주기 생활리듬 바뀌어 잠못 드는 환자를 위한 ‘헤트리오즈’ 美 FDA 허가
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임정우 기자
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등록 2020-12-02 13:23:10
- 수정 2020-12-02 14:30:05
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- 반다파마슈티컬, 성인 및 어린이용 스미스-마제니스증후군(SMS) 치료제로 사상 첫 승인 … 염색체 17p 삭제 탓
미국 워싱턴 DC 소재 반다파마슈티컬(Vanda Pharmaceuticals)은 1일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 성인과 어린이의 스미스-마제니스증후군(Smith-Magenis Syndrome, SMS)과 관련된 야간 수면장애의 치료제로 ‘헤트리오즈’(HETLIOZ®, 성분명 타시멜테온 Tasimelteon)의 캡슐과 액체 제형을 각각 승인했다고 발표했다.
SMS는 희귀한 신경발달 장애로, 일주기(日週期) 생체리듬 역전된 상태다. 이 때문에 밤에 잠을 자는 것이 극도로 어렵게 된다. 환자 대부분은 삶이 와해돼 많은 신체적, 정신적, 행동적 문제를 안고 있다. 중증 수면장애와 행동장애, 인지장애, 발육지연, 안면기형, 학습장애, 단신(短身), 비정상적인 귀의 모양, 안구 이상 및 단지증(短指症) 등이 가장 빈도높게 수반되는 증상들이다. 그 중에서도 가장 흔한 것은 환자와 그 가족의 생활에 중대한 지장을 초래하는 심각한 수면장애다.
앞서 2015년 6월 24일 24시간 수면-기상장애(Non-24-Hour Sleep-Wake Disorder, 약칭 Non-24) 치료제로 FDA 승인을 받았으며, SMS 적응증으로는 올 8월 3일 우선심사대상으로 지정돼 처방약사용자수수료부담법(PDUFA)에 따라 이달 1일 허가 여부가 나올 것으로 예정됐다.
타시멜테온은 라멜테온(ramelteon)은 멜라토닌 작용제로 쓰이는 두 가지 성분 중 하나로 FDA에서 Non-24, SMS 등의 치료제로 허가된 최초이자 유일한 약물이다. 멜라토닌 수용체 중에서도 MT1보다도 MT2에 대한 친화도가 훨씬 높다.
반다 회장 겸 최고경영자(CEO)인 미하엘 H. 폴리메로풀로스(Mihael H. Polymeropoulos)는 “SMS에서 야간 수면장애 치료에 대한 FDA 승인은 SMS 환자들의 영웅적인 노력과 그 가족 및 지지자들의 노력이 없었다면 이루어지지 못했을 것”이라며 “여전히 SMS를 가진 환자들에게 이토록 필요한 치료제를 제공하는 데 전념하겠다”고 말했다.
SMS의 야간 수면장애 치료를 위한 헤트리오즈의 승인은 이 희귀장애의 단일군 대상 위약 대조 위약 조절 효능 연구에 근거한 것으로, 이 연구는 SMS을 가진 성인들이 헤트리오즈 캡슐을, 어린이들은 액제를 복용했다.
이 임상연구에서 헤트리오즈의 안전성 프로파일은 이전에 비 24시간 수면-기상장애(Non-24-Hour Sleep-Wake Disorder) 치료를 위해 수행됐던 헤트리오즈 연구에서 볼 수 있는 것과 유사했으며, 성인 및 아동 간 SMS에서도 비슷했다.
환자 단체인 PRIMIS(Parents and Researchers Interested in Smith-Magenis Syndrome, 스미스-마제니스증후군에 관심 있는 부모 및 연구자) 공동 설립자 겸 부회장인 매기 밀러(Maggie Miller)는 “SMS에서 승인된 최초의 치료제인 헤트리오즈가 심각한 수면장애 문제를 해결하게 돼 매우 기쁘고, 우리 공동체에서 이러한 치료법이 사용되는 것을 보게 되어 매우 기쁘다”며 “우리는 반다와 FDA가 우리 공동체를 돕기 위해 협력해 준 것에 감사하며, 이러한 중요한 치료법을 SMS를 가지고 있는 가족들에게 가져올 수 있는 지속적인 파트너십을 기대한다”고 말했다.
성인을 위한 SMS용 헤트리오즈 캡슐은 즉시 출시되고, 어린이용 헤트리오즈 LQ™ 액상 제형은 2021년 1분기에 나올 예정이다.
SMS는 인간 염색체 17p가 소량 삭제돼 발생하는 발달장애다. 더 드물게는 삭제된 영역에 남아 있는 RAI1 유전자의 점돌연변이에 의해 발생한다. SMS는 미국 내 출생아 1만5000~2만5000명 중 한 명꼴로 발병하는 것으로 추산된다. SMS는 대개 유전되지 않고 배아 등을 형성할 때 염색체가 삭제되는 것에서 비롯된다.
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