FDA “환자 표본수 적어 연구결과 신뢰 못해” … 간이 2상 임상으로 대체하려다 3상 시행할수도
미국 텍사스주 플라노(Plano) 소재 리아타파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)가 개발 중인 프리드리히운동실조증(Friedreich’s ataxia, FA) 신약후보물질인 오마벨록솔론(omaveloxolone, RTA480)이 2상 임상 디자인과 관련 불합격 판정을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 받았다.
리아타는 24일(현지시각) FDA 내부 검토 결과 오마벨록솔론의 FA 대상 기저치 대비 MOXIe-2 임상 연구 디자인이 분석에 사용할 수 있는 환자 수(표본)가 적기 때문에 연구 자체가 결론을 강화할 가능성이 의심스럽다며 이 연구의 승인을 거부했다.
리아타는 당초 2상 MOXIe 연구의 긍정적인 데이터를 바탕으로 신약승인 신청서를 제출할 계획이었으나, FDA와 면담 결과 증거가 충분하지 않고 두번째 확증을 위한 무작위 배정, 위약 대조 임상시험이 필요할 것이라는 조언을 들었다.
이에 리아타는 FA 환자들을 모으는 속도가 느린 것을 감안할 때 이것이 까다로울 수 있다며, 상대적으로 짧은 시간이 걸리는 소규모 크로스오버 임상시험(crossover trial, A약 B약으로 치료받던 사람이 중간에 각각 B약 A약으로 갈아타는 임상시험)을 제안했다.
그러나 FDA는 이번에 표본수 부족에 따른 연구결과 검증 가능성 미비로 이를 기각했다. 이에 리아타는 임상 방식에 대한 분석 결과를 제출하고 FDA와 면담에 향후 임상 진행할 방향을 모색키로 했다. 경우에 따라 두 번째 중추적 임상(3상)을 추가로 진행할 수도 있다고 리아타는 밝혔다.
이 약물은 하루 한번 경구 복용하는 Nrf2 활성제다. Nrf2는 염증유발을 억제하고, 산화적 스트레스를 줄이며, 미토콘드리아의 기능을 회복해 염증 용해 반응을 유도하는 경로에서 작용하는 전사인자다.
FDA와 유럽연합실행위원회(EC)는 이 약을 프리드리히 운동실조증의 희귀의약품으로 지정했다. 이 약은 흑색종, 폐암 등으로도 적응증을 모색하고 있다.
리아타는 만성신장질환 및 알포트증후군(Alport syndrome) 치료제 바독솔론메틸(Bardoxolone Methyl)과 오마벨록솔론이 내년까지 FDA 승인이 나올 것으로 기대했고 이 때문에 인수 대상 매물로 가치를 올리는 중이었다. 그러나 24일 나온 FDA의 오마벨록솔론에 대한 사실상 3상 추가 시행 권고 조치로 이날 주가는 전일 종가 164.46달러에서 25일 오전 장중 최저가 148.38달러로 크게 떨어졌다가 오후 들어 미미한 회복세를 보였다.
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