식품의약품안전처는 ‘펙시다티닙염산염(Pexidartinib)’·‘에포프로스테놀(Prostacyclin)’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 희귀의약품으로 지정된 ‘닌테다닙(Nintedanib)’ 등 2종에 대해서는 대상 질환을 추가한다고 1일 발표했다. 희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장이 지정한다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품을 우선 허가하고 질환 특성에 따라 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
이번 신규로 지정된 희귀의약품 중 경구제인 펙시다티닙염산염은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가지고 있는 성인 환자의 치료에 쓰이도록 지정됐다. 주사제인 ‘에포프로스테놀’은 세계보건기구(WHO) 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선에 사용된다.
변경된 희귀의약품으로는 경구제인 닌테다닙이 있다. 이 약은 ‘진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환 치료’ 적응증이 추가됐고, 니라파립은 ‘1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난관암 또는 일차 복막암 포함하는 난소암 성인환자의 단독 유지요법’ 질환이 추가됐다.
식약처 관계자는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것”이라며 “환자 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 말했다.
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