항체 보유 A형에 이어 비항체 중증 A형까지 … 매주, 격주, 4주마다 1회 등 용법‧용량 다양성 확보
JW중외제약은 투약 편의성을 획기적으로 개선한 글로벌 신약 A형 혈우병 예방요법제 ‘헴리브라피하주사’(성분명 에미시주맙, Emicizumab)가 식품의약품안전처로부터 비항체 환자들에 대한 일상적 예방요법으로 추가 허가를 받았다고 31일 밝혔다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제다. 유전자재조합의약품으로 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용했다.
이 제품은 지난해 초 항체를 보유한 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 허가를 받았다. 이번 허가 사항 변경에 따라 1년 여 만에 항체를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병 환자까지 치료 범위를 넓히게 됐다.
헴리브라는 현재 미국, 일본, 독일 등 90여 개국에서 시판돼 혁신신약으로서 효과를 세계적으로 인정받고 있다. 이미 90여 개국에서 항체 환자를 대상으로 허가를 받았고, 70여 개국에서 비항체 환자에게도 처방이 가능하도록 허가가 완료됐다.
용법‧용량 부분에서도 기존 허가 사항인 ‘주 1회 피하주사’ 방식에 국한되지 않고 의료진 판단에 따라 투약 간격을 늘릴 수 있게 됐다. 지금까지 출시된 예방요법 치료제들은 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회, 2주 1회, 최대 4주 1회까지 피하 투여가 가능해 환자 투약 편의성을 획기적으로 개선했다.
국내에서 정맥주사(혈관 내 투여)가 아닌 피하주사(피부층 아래 투여) 형태로 혈우병 예방요법제로 허가를 받은 것은 헴리브라가 유일하다.
또 헴리브라는 이번 허가 변경에 앞서 지난 2월 비항체 중증 A형 혈우병 치료제로는 최초로 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
회사 관계자는 “평생 치료를 받아야 하는 A형 혈우병 환자의 삶의 질을 높이기 위해 지속적으로 허가 확대를 추진해왔다”며 “대부분의 A형 환자가 항체를 보유하지 않은 만큼 이번 적응증 확대로 많은 환자가 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
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