한미약품은 미국 식품의약국(FDA)이 비알코올성지방간염(NASH) 치료제로 개발 중인 ‘랩스트리플아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)’를 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정했다고 11일 밝혔다. 이는 지난 5일 FDA가 랩스 트리플 아고니스트를 원발 경화성 담관염 치료 희귀약으로 지정한 이후 두번째다. 이 치료제는 NASH뿐 아니라 다양한 자가면역 간질환 치료제로서 개발 잠재력을 확보하게 됐다.
자가면역성 질환인 원발 담즙성 담관염(Primary biliary cholangitis, PBC)은 원인 미상의 간내 담도 염증 및 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 담관이 점진적으로 파괴돼 담관 폐쇄 및 간조직 손상을 유발한다. 심한 경우, 간 이식이 필요한 상황에 이르기도 한다.
랩스트리플아고니스트는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 자극을 통한 다중 약리학적 효과가 있는 치료제다. 간내 염증·섬유증 감소 및 담관의 자가면역적 파괴 억제를 통해 각종 자가면역간질환 치료제로 개발될 것으로 기대된다.
미 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다. 이번 희귀약 지정으로 한미약품이 지금까지 미 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 약물은 총 10건이 됐다.
권세창 한미약품 대표이사 사장은 “연이은 희귀의약품 지정으로 자가면역질환 치료 영역에서 랩스트리플아고니스트의 가능성을 입증받았다”며 “한미약품은 대사성 질환과 항암뿐만 아니라 희귀 난치성 질환 분야에서도 많은 연구를 하고 있는 만큼 좋은 성과가 이어질 것”이라고 말했다.
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