코오롱생명과학은 2019년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험 승인을 받은 신경병증성 통증 치료제 신약후보물질 ‘KLS-2031’이 최근 패스트트랙(신속심사) 적용 대상으로 지정돼 오는 3월부터 미국 내 임상 1상·2a상에 들어간다고 24일 밝혔다.

‘KLS-2031’은 2개의 ‘아데노 관련 바이러스 전달체’(Adeno-associated virus vector)에 3개의 치료 유전자를 탑재한 유전자 치료제다. AAV 벡터는 체내 유전자 치료법에 활용되는 대표적인 운반체로, 목표 유전자의 발현을 장기적으로 유도할 수 있다. 안정성이 높고 면역반응이 적은 데다 다른 전달체와 달리 병원성이 없다. 첫 번째 전달체에는 GAD65 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하고, 두 번째 전달체에는 ’GDNF‘ ’IL-10‘를 탑재해 신경손상 보호와 염증 방어를 하게 된다.

특허받은 유전자 조합을 이용해 단회 국소주사 형태로 시술한다. 기존 치료제에 효과가 없는 환자가 투여 대상이다.

신경병증성 통증은 신경계 손상이나 기능적 이상으로 환자에게 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다. 주요 치료제는 진통제 계열로 지속적인 효과나 근원적 치료가 불가능하다. 최후에 사용하는 진통제로 쓰이는 아편(Opioid)계열 약은 마약류로 분류돼 있으며 부작용이 문제시 돼 미국에선 이를 대체할 치료제를 찾고 있다.

코오롱생명과학은 지난해 3월 미 FDA로부터 이 치료제의 임상시험승인(IND)을 받았으며, 같은 해 12월 미국 내 임상기관과 임상윤리위원회(IRB) 승인을 마쳤다. 올해 3월 첫 환자 방문을 시작으로 미국 내 2개 임상기관에서 안전성·유효성을 평가한다.

임상 1상·2a상 대상자는 총 18명으로 투약 후 24개월간 추적·관찰하며 이 데이터를 기반으로 향후 임상진행 방향을 결정한다. KLS-2031은 신경병증성 질환 중 요천골 신경근병증 통증에 대한 계열 최초(First-in-class) 신약후보물질이다.

이번 패스트트랙 지정으로 임상 3상 이후 신청가능한 우선심사(Priority review) 제도를 통해 심사기간을 단축할 예정이다. 최근 6년간 패스트트랙 지정 신약 중 우선심사 대상이 될 확률은 90% 이상인 것으로 알려졌다. 생명공학정책연구센터에 따르면 미 FDA의 최근 3년간 총 153개 신약 승인 중 39%(59개)가 패스트트랙에 지정됐고, 65%(99개)가 우선심사를 거쳤다.