노바티스 ‘타시그나’ 만성골수성백혈병 ‘기능적 완치’ 가능성 확인

제약바이오

손세준 기자
등록 2019-06-27 19:48:48
수정 2020-09-24 11:01:31

복용중단 4년뒤 환자 절반서 주요분자학적반응 유지 … 재치료 시도에 반응 회복

한국노바티스는 만성골수성백혈병 치료제(CML) ‘타시그나(성분명 닐로티닙 Nilotinib)’의 ‘기능적 완치’(TFR, Treatment Free Remission) 가능성에 대한 4년차 임상연구 결과, CML 환자의 장기적인 약물치료를 중단할 수 있는 가능성이 입증됐다고 27일 밝혔다.

지난 13일~16일 네덜란드 암스테르담에서 열린 제 24차 유럽혈액학회(EHA)에선 타시그나 치료 중단 후 주요 분자학적 반응유지 가능성을 평가한 ENESTop 및 ENESTfreedom 임상 연구결과가 공개됐다. 이에 따르면 타시그나 복용 중 치료중단 기준을 충족한 환자의 약 절반가량이 4년 후에도 주요분자학적반응(MMR)을 유지한 것으로 나타났다. 또 MMR 소실로 재치료한 환자에선 대부분 이를 회복한 것으로 확인돼 기능적 완치 성공의 기대감을 높였다.

기능적 완치란 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(PH+ CML-CP) 환자가 표적항암제 치료를 중단한 이후에도 재발없이 MMR을 유지하는 상태를 의미하며 이는 만성골수성백혈병의 새로운 치료 목표로 제시된다.

이번 발표된 192주 연구결과는 이전 48주, 96주, 144주 데이터와 비교해도 타시그나 치료 중단에 대한 일관된 효과를 보여줬다. 이는 타시그나 치료로 치료중단 기준을 충족할 때 기능적 완치 가능성이 있으며 완치 이후 MMR 소실로 타시그나로 재치료했을 때도 질병 진행이 없었다는 점에서 장기간 안전성이 유지됨을 알 수 있다.

김동욱 서울성모병원 혈액병원장은 “최근 CML 치료의 최종 목표는 표적항암제로 일정 기간 최적의 유전자 반응을 유지한 뒤 치료를 중단하고 경과를 정밀하게 모니터링 하는 ‘기능적 완치’로 급속히 전환되고 있다”며 “이번 연구로 일부 환자에서 상당 기간 표적항암제 치료를 중단해도 재발없이 효과를 유지할 수 있다는 가능성을 확인한 것에 의미가 있다”고 말했다.

ENESTop은 글리벡을 복용하다가 타시그나로 전환해 치료한 후 MR4.5로 깊은 분자학적 반응(DMR)을 유지해 타시그나 치료를 중단했던 환자 126명을 대상으로 진행했다. 연구 결과, 참여 환자의 절반에 가까운 46% (58/126명, CI 95 %, 37.1%~55.1%)가 192주(약 4년) 후에도 MMR을 유지해 장기간 기능적 완치 가능성을 보였다. 또 MMR 소실로 타시그나로 재치료를 시작한 59명의 환자 중 56명(94.9 %)은 MR4, 55명(93.2%)은 MR4.5를 회복했다.

ENESTfreedom은 타시그나로 처음부터 치료를 받은 환자들을 대상으로 기능적 완치를 확인한 연구다. 이 연구는 타시그나 치료 후 DMR을 유지해 치료를 중단한 환자 190명 중 44.2%(84/190명, CI 95%: 37.0%~51.6%)가 약물치료 중단 후에도 MMR을 유지한 것으로 나타났다. 또 MMR 소실로 타시그나를 재복용한 환자 중 98.9%(90/91명)는 MMR을 회복했고 92.3%(84/91명)는 MR4.5를 회복한 것으로 확인됐다.

타시그나는 2017년 6월 유럽연합 집행위원회(EC), 12월 미국 식품의약국(FDA)에 기능적 완치와 관련한 허가사항 변경 승인을 받았으며 국내 CML 치료제에선 유일하게 의약품설명서에 DMR 유지 시 투약 중단에 대한 내용이 포함됐다.

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