국내 줄기세포치료제 승인이 엄격한 규제로 잇따라 실패하면서 규제개혁을 위한 노력이 부족하다는 비판이 거세지고 있다. 전세계를 통틀어 시판되는 줄기세포치료제는 8개로 그 중 4개가 한국산으로 한 때 앞서가는 듯 했지만  2014년 코아스템이 개발한 루게릭병 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-R’를 마지막으로 최근 5년간 후속 신규 치료제가 나오지 않는 상황이다.

더구나 한국 주식시장에 상장된 줄기세포 연구 벤처기업만 10여 곳에 이르고, 바이오의약품의 빠른 시장진출을 위해 만든 조건부허가 제도가 적용 대상을 확대한 지 3년이 지났지만 후속타는 불발이다.

줄기세포치료제 개발 국내 기업은 크론병, 알츠하이머병 등 난치성 희귀질환 치료제 개발에도 앞장서는 등 기술력을 인정받고 있다. 한국과학기술기획평가원(KISTEP)이 2017년에 작성한 기술수준 평가보고서(2016년도 평가결과)에 따르면 한국의 바이오 분야 기술력은 미국 대비 77.4% 수준으로 약 4.3년의 기술격차를 보이는데 줄기세포 기술은 84% 수준으로 약 2.5년의 격차를 보여 선두권이란 평가를 받는다.

지난 1일 식품의약품안전처는 파미셀이 2017년 12월 신청한 알코올성 간경변 줄기세포치료제 ‘셀그램-엘씨(Cellgram-LC)’에 대한 조건부 품목허가를 만장일치로 반려했다. 이 치료제는 올해 상반기 조건부허가가 날 것으로 유력하다는 평가를 받아 작년부터 많은 관심을 모았다. 앞서 지난해 하반기엔 강스템바이오텍, 네이처셀 등이 같은 고배를 마셨다.

조건부허가 제도는 2016년 정부가 도입했다. 생물학적제제 등의 품목허가심사 규정 개정을 통해 ‘생명을 위협하는 질환’이나 ‘중증의 비가역 질환’에 쓰이는 세포치료제는 임상 2상을 통과하면 허가를 받을 수 있도록 했다. 가장 문턱이 높았던 부분은 ‘중증의 비가역적 질환’ 범위를 너무 엄격하게 적용해 추가 자료보완을 요청하거나 심사대상에도 포함되지 않는 경우가 많은 것이었다. 쉽게 말해 신체 기능을 정상으로 되돌리기 어려운 상태의 질환에만 조건부허가를 내준다는 것으로 이런 질병의 범위가 제한적이란 얘기다.

강스템바이오텍은 2017년 아토피피부염 줄기세포치료제 ‘퓨어스템’의 조건부허가를 신청했으나 식약처는 아토피피부염이 중증 비가역질환에 해당되지 않는다고 판단했다. 허가 여부를 결정짓기 위해 개최된 중앙약사심의위원회는 해당 안건을 반려했다.

네이처셀의 골관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’도 중앙약심위에서 반려됐다. 2018년 3월 개최된 중앙약심위에선 조건부허가를 위한 임상시험 계획·결과가 타당하지 않다고 결론내려 결국 허가를 받지 못했다. 지난해 12월에도 조건부허가를 신청했으나 치료영역이 ‘생명을 위협하는 질환 또는 중증의 비가역 질환’이 아니라는 이유로 재차 허가를 받지 못했다.

식약처는 여러 차례의 평가결과 발표에서 “임상결과 및 계획이 적절하지 않고 질환이 생명을 위협할만한 중증이 아니다”는 이유를 들었다.

업계 관계자는 “줄기세포치료를 중증질환에만 적용하도록 한정하고 임상 3상 수준의 자료를 요구해 사실상 통과가 어렵게 만들었다”며 “새로운 차원의 치료제를 기존 의약품 평가기준으로 관리하는 자체가 제도 도입의 취지와 맞지 않는다”고 꼬집었다. 

일본은 한국보다 앞선 2013년 조건부 승인 제도를 도입해 안전성·유효성 입증 가능성이 높으면 임상 2상 뒤 최대 7년간 시판 및 임상 3상 병행이 가능하도록 풀어놨다. 이를 통해 유도만능줄기세포(iPS)에 대한 원천특허기술을 획득하고 의료·생명공학 분야에서 다양한 연구를 진행하고 있다. iPS는 성장한 체세포를 다시 배아줄기세포로 되돌려 다양한 인체조직으로 재생산하는 만능세포로 만든 것으로 일본 정부는 파킨슨병 등 난치병 치료를 위한 임상을 허용하는 등 적극적으로 지원하고 있다. 

하지만 국산 줄기세포치료제 상용화에 걸림돌이 되는 근본적 한계는 아직도 미국 식품의약국(FDA)이 한국서 시판 중인 8개 줄기세포치료제에 대해 일절 판매허가를 내주지 않고 있다는 점이다. 이에 해당 업체들은 기술개발에 필요한 연구개발(R&D) 자금을 마련하기 위해 적자를 감수하면서 중간의약품 및 원료 판매, 타분야 사업 진출에 나서고 있다.

난치병 치료를 희망하는 환자의 입장에선 줄기세포치료제가 절박하다. 일반적으로 줄기세포치료는 기존 약제로도 효과가 없을 때 적용하는 게 대부분이다. 수술이 어려운 노인 및 희귀질환자에겐 마지막 보루다. 일부 환자단체는 더 늦기 전에 줄기세포치료제를 임상에 적용할 수 있도록 풀어야 한다는 주장을 지속적으로 제기하고 있다. 유럽에선 말기 암·희귀질환 환자에게 시판허가가 나지 않은 줄기세포 신약을 무상으로 공급할 수 있도록 허용하고 있다.

이같은 문제를 해결하기 위해 지난해 8월 세포·유전자 치료제 등과 관련해 신약개발 전주기에 걸쳐 안전성과 유효성이 확보된 첨단바이오의약품 상용화를 지원하기 위해 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품에 관한 법률안’이 발의됐지만 아직 이렇다할 소식이 없다.

대내외적으로 어려운 환경 속에서 국내 업체들은 치료제 개발에 매진하고 있다. 파미셀은 세계 최초 줄기세포치료제 ‘하티셀그램-AMI’를 탄생시킨 데 이어 알코올성간경변, 발기부전 치료제를 개발 중이다. 알코올성간경변 치료제 ‘셀그램-LC’는 미국 FDA 임상 승인을 받았다.

차바이오텍은 뇌졸중치료제 ‘코드스템-ST’, 안트로젠은 크론병누공치료제 ‘큐피스템’, 강스템바이오텍은 만성 아토피피부염 치료제 ‘퓨어스템-에이디’ 및 류머티스관절염치료제 ‘퓨어스템-알에이’ 등을 개발해 파이프라인 확보에 나섰다. 네이처셀 등 일부 업체는 안되는 것 빼고 다 된다는 일본으로 건너가 각급 병원별 임상시험을 진행하기도 한다.

한국 규제당국이 첨단산업의 육성을 위한 개혁에 손 놓고 있는 사이 기술과 인력의 해외유출은 현실화되고 있다. 이를 방지하기 위한 당국의 과감한 규제개혁이 요구된다. 이승규 한국바이오협회 부회장은 “줄기세포치료제 상용화에 도움이 되는 재생의료법 등 전향적인 법안이 발의됐지만 국회에서 한발짝도 나가지 못하고 시장진출에 어려움을 겪고 있어 획기적 돌파구가 마련돼야 한다”고 말했다.