한국다케다제약은 재발성 및 불응성 다발성골수종치료제인 ‘닌라로’(성분명 익사조밉, Ixazomib)가 31일 식품의약품안전처로부터 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적 있는 환자에 경구제 레날리도마이드(lenalidomide)·덱사메타손(dexamethasone)과의 병용요법을 적응증으로 시판허가를 받았다고 밝혔다.
 
닌라로는 첫 경구용 프로테아좀억제제(단백질분해효소억제제, PIs)로 프로테아좀과 가역적으로 결합하는 게 특징이다. 4㎎을 28일 주기로 제1·8·15일에 투여한다. 이와 함께 레날리도마이드 25㎎을 28일 주기로 제1~21일 매일 1회, 덱사메타손을 40㎎을 28일 주기로 제1·8·15·22일에 주 1회 복용한다.

이번 허가는 발성 또는 불응성 다발골수종 성인환자 722명이 참여한 무작위배정 이중맹검 3상 임상인 ‘TOURMALINE-MM1’ 연구결과를 근거로 이뤄졌다. 연구 결과 닌라로·레날리도마이·덱사메타손 3제요법 시행군의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 20.6개월로 위약·레날리도마이·덱사메타손 병용투여군의 14.7개월 대비 약 6개월 길었다. 경과관찰(follow-up) 기간의 중앙값은 약 23개월이었으며, 두 그룹 모두 전체생존기간(OS)은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.

닌라로는 지난해 5월 식약처로부터 다발골수종 부문 희귀의약품으로 지정됐다. 다발골수종은 면역세포의 한 종류인 형질세포가 비정상적으로 분화·증식해 발생하는 혈액암으로 골절·골다공증을 동반하는 게 특징이다. 동양인의 발병률은 평균 10만명당 1~3명으로 서양인의 5.6명에 비해 낮으며, 통계청에 따르면 국내 다발골수종 환자는 2014년 기준 1396명이다.