지트리비앤티는 개발 중인 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 3상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 27일 밝혔다.

올 3분기 내 현지에서 200명 이상의 수포성표피박리증 환자를 대상으로 다기관, 이중맹검, 위약대조 방식으로 유효성 및 안전성을 평가하는 3상 임상을 시작할 계획이다.
 
수포성표피박리증은 유전적 결함으로 표피와 진피 경계부를 구성하는 단백질에 이상이 나타나는 희귀질환이다. 출생 직후부터 온몸 피부에 상처와 수포가 반복적으로 생겨 극심한 감염과 통증을 동반한다. 미국 내 환자 수는 2만5000~3만명으로 세계시장은 약 1조원 규모로 형성돼 있다. 현재까지 수포성표피박리증 치료체로 FDA로부터 승인받은 약이 없어 신약개발이 시급하다. 환자들은 증상을 일시적으로 완화하는 대증요법에 의존하고 있는 실정이다.
 
이 회사 관계자는 “FDA와 미국 3상 임상계획에 합의하면서 임상개발 방향의 불확실성을 제거하고 신약허가(NDA) 과정까지 추진하게 됐다”고 말했다.

지트리비앤티는 안구건조증(Dry Eye Syndrome) 및 신경영양성각막염(Neurotrophic Keratopathy) 치료제의 미국 3상 임상을 진행 중이다.