한국베링거인겔하임은 특발성폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 치료제 ‘오페브 연질캡슐(성분명 닌테다닙에실산염, nintedanib esylate)을 최근 비급여로 출시했다고 16일 밝혔다.
 
오페브는 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가받은 최초의 타이로신키나제 억제제(TKI) 계열 특발성폐섬유증 표적치료제다. 섬유화 과정에 관여하는 신호전달경로를 차단해 폐기능 저하를 지연하고 급성 악화위험을 낮춘다. 3상 임상시험 ‘INPULSIS’ 등 주요 임상 결과를 바탕으로 국제 치료 가이드라인에서 권고된다.
 
만성 진행성 폐질환인 특발성폐섬유증은 알 수 없는 원인으로 폐포(허파꽈리)벽이 딱딱하게 굳어지면서 폐기능이 감소하고 다른 장기로 공급되는 산소 양이 주는 치명적인 희귀질환이다. 50대 이후, 남자에게서 비교적 많이 발생한다. 진단 후 2~3년 안에 사망할 정도로 예후가 나쁘다.
 
이 약은 3상 임상연구인 ‘INPULSIS-1·2’에서 안전성과 유효성이 확인됐다. 노력성폐활량 예측치(predicted FVC) 90%를 초과한 초기 환자, 폐기종 동반 환자, 고해상도전산단층촬영(HRCT)상 벌집허파 소견을 보이지 않는 환자 등을 포함한 폭넓은 환자군에서 연간 폐기능감소율을 줄이고, 질병 악화를 지연했다. 입원과 사망으로 이어지는 급성악화 위험을 68%낮췄다. 이상반응 대부분은 관리 가능한 수준이었다.
 
오페브는 2014년 FDA로부터 획기적치료제(Breakthrough Therapy)로 지정돼 신속 허가심사제도를 통과했다. 유럽연합집행위원회(EC)로부터 판매승인을 받았다. 국내에서는 지난해 5월 희귀의약품으로 지정·고시된 데 이어 같은 해 10월 21일에 시판허가를 받았다.