세엘진코리아는 다발골수종 치료제 ‘포말리스트캡슐’(POMALYST 성분명 포말리도마이드, pomalidomide)이 지난 1일부터 위험분담제(risk sharing agreement, RSA) 방식으로 건강보험 급여가 적용된다고 3일 밝혔다.

 
포말리스트의 급여 기준은 이 회사의 ‘레블리미드’(성분명 레날리도마이드, lenalidomide) 및 보르테조밉(bortezomib, 오리지널약 한국얀센의 ‘벨케이드’) 포함 최소 두 가지 치료에 실패한 재발 또는 불응성 다발골수종 환자 대상 덱사메타손(dexamethasone, 대표 약 한독의 ‘덱사소론’)과의 병용요법이다.

위험분담제는는 특정 약제가 식품의약품안전처 등의 허가를 통해 안전성이 검증됐으나 효능·효과나 건강보험재정에 미치는 영향이 확실치 않은 경우 약제를 공급하는 제약사가 일정 비율에 해당하는 금액을 건강보험공단에 환급해 재정위험을 공단과 분담하는 제도다.
 
포말리스트는 면역조절제제(immunomodulatory drug, IMiD) 계열의 경구용 항암제다. 다발골수종 세포의 사멸을 유도하면서 면역기능을 강화해 종양의 증식을 막는다. 또 파골세포의 분화와 성장인자 생산을 방해하는 기질을 억제한다. 투약 주기는 28일이다. 1∼21일에 1일 1회 경구투여하며, 22~28일은 휴약한다.
 
다발골수종은 형질세포가 비정상적으로 증식해 전신에 다발적으로 증상이 발생하는 희귀 혈액암이다. 과도하게 증식한 형질세포가 골수에 축적돼 백혈구, 적혈구, 혈소판 수치를 감소시킨다. 빈혈·감염·출혈 위험 증가, 신장 손상, 고칼슘혈증, 골절 등 치명적인 증상을 동반한다.
 
포말리스트는 다기관, 무작위, 오픈라벨 방식의 3상 임상시험인 ‘MM-003’의 결과를 근거로 2014년 8월 4일 식품의약품안전처로부터 허가받았다. 연구결과는 2013년 10월 암 전문 국제 학술지인 ‘란셋종양학(Lancet Oncology)’에 게재됐다.

MM-003 임상 연구진은 레블리미드와 보르테조밉 포함 최소 두 가지 이상 치료받은 적 있는 다발골수종 환자 455명을 대상으로 포말리스트+저용량 덱사메타손 병용요법, 고용량 덱사메타손 단독요법의 치료 효과를 비교했다.
 
연구결과 포말리스트+저용량 덱사메타손 병용투여군의 전체생존기간(Overall Survival, OS)은 12.7개월로 고용량 덱사메타손 단독투여군의 8.1개월 대비 길었다. 무진행생존기간(Progression-free Survival, PFS)은 4개월로 고용량 덱사메타손 단독투여군의 1.9개월에 비해 유의하게 연장됐다.

이제중 다발골수종연구회 위원장(전남대병원 혈액종양내과 교수)은 “다발골수종은 쓸 수 있는 약이 한정돼 의사와 환자 입장에서 신약이 절박했다”며 “포말리스트의 급여 적용으로 그동안 경제적 이유로 치료를 포기한 환자에게 새로운 치료 기회와 희망이 생겼다”고 말했다.