애브비는 지난 8일 유럽집행위원회(EC)로부터 경구 B세포림프종-2(Bcl-2, B cell lymphoma-2) 억제제 ‘벤클렉스타’(성분명 베네토클락스, venetoclax)가 난치성 만성 림프구성 백혈병 치료제로 조건부 판매를 승인받았다고 밝혔다. 

조건부 판매 승인은 환자에게 치료제를 즉시 제공할 때의 이익이 자료가 제한적인 상태에서 파악되는 위험보다 커서 치료가 절실한 분야의 치료제에 부여된다. 제약사는 약의 유효성과 안전성에 관한 추가 데이터를 시판 후 제공해야 한다.

이 약은 17번 염색체가 일부 결손되거나 TP53 유전자변이가 있는 성인 만성 림프구성 백혈병 환자 중 B세포수용체 경로억제제 치료가 적합하지 않거나, 이 치료에 실패했거나, 17번 염색체 결손 또는 TP53 변이가 없는 환자 중 화학·면역요법과 B세포수용체 경로억제제 치료에 실패한 환자에 단독요법으로 사용된다. 1일 1회 경구 투여한다.

Bcl-2는 세포의 자연사멸을 저해하하므로 이를 억제하는 신약은 B세포림프종을 치료할 수 있다. 벤클렉스타는 애브비와 로슈그룹의 자회사인 제넨텍이 함께 개발하고 있다. 미국 내 판매는 두 회사가 공동으로 맡고 있으며, 미국 외 판매는 애브비가 담당한다.
 
임상 2상 연구결과 베네토클락스 단독요법은 전체반응률(ORR) 79.4%(107명 중 85명)로 1차 유효성 평가변수를 충족했다. 환자의 84.7%(90명)는 지속반응을 보였다. 환자 45명 중 18명이 말초혈에서 미세잔존질환(minimal residual disease, MRD) 검사 상 음성을 나타냈다. 전체 환자의 10.3%(11명)는 12개월 째에 완전·부분반응을 보였다. 7.5%(8명)는 완전관해 또는 불완전 골수회복을 동반한 완전반응(CRi, complete response in cancer)을 나타냈다. 환자의 20% 이상에서 보고된 치료 관련 부작용은 호중성백혈구 감소(43％), 설사(29%), 어지럼증(29%), 빈혈(27%), 피로(22%) 등이었다.

애브비는 지난 8월 재발성·불응성 다발골수종 환자를 대상으로 벤클렉스타와 프로테아좀억제제인 보르테조밉(bortezomib), 코르티코스테로이드제인 덱사메타손(dexamethasone) 등을 병용치료하는 방법에 대해 안전성 및 유효성을 검증하는 3상 임상시험을 시작했다.